L'essai clinique NCT06971094 est une étude de phase III évaluant l'efficacité et la sécurité du sibeprenlimab, un anticorps monoclonal anti-APRIL expérimental, pour le traitement de la néphropathie à immunoglobulines A (IgAN). Cet essai randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, porte sur environ 3 participants adultes recevant un traitement standard. Les résultats intermédiaires indiquent que le sibeprenlimab réduit significativement la protéinurie, suggérant un potentiel comme traitement de fond. L'étude continue d'évaluer les résultats à long terme sur la fonction rénale, les résultats définitifs étant attendus début 530. Ces résultats pourraient ouvrir la voie à une approbation réglementaire accélérée, offrant ainsi de l'espoir aux patients atteints de cette maladie rénale évolutive.
L'objectif de cet essai est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du médicament de thérapie génique GC101 chez les patients atteints d'AMS de type 3. Essai ouvert, à doses croissantes. essais cliniques L'étude GC101 sera menée dans plusieurs centres en Chine.
Le GC101 sera administré par voie intrathécale. La sécurité à court terme sera évaluée après 52 semaines et un suivi à long terme de 5 ans sera effectué à volonté. Les patients seront testés au départ et suivis à différents moments.
L'analyse principale de l'efficacité sera évaluée 12 mois après le traitement par GC101 sur les changements par rapport aux scores initiaux HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) et RULM (Revised Upper Limb Module) pour les patients âgés de ≥ 6 ans.
L'objectif de cet essai est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du médicament de thérapie génique GC101 chez les patients atteints d'AMS de type 2. Un essai clinique ouvert avec escalade de dose du GC101 sera mené dans plusieurs centres en Chine.
Le GC101 sera administré par voie intrathécale. La sécurité à court terme sera évaluée après 52 semaines et un suivi à long terme de 5 ans sera effectué à volonté. Les patients seront testés au départ et suivis à différents moments.
L'analyse principale de l'efficacité sera évaluée 12 mois après le traitement par GC101 sur l'étape motrice consistant à rester debout sans assistance pendant au moins 3 secondes pour les patients âgés de 6 à 24 mois, ou sur les changements par rapport aux scores HFMSE de base pour les patients âgés de 24 à 60 mois.
L'objectif de cet essai est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du médicament de thérapie génique GC101 chez les patients atteints d'AMS de type 1. Un essai clinique ouvert avec escalade de dose du GC101 sera mené dans plusieurs centres en Chine.
Le GC101 sera administré par voie intrathécale. La sécurité à court terme sera évaluée après 52 semaines et un suivi à long terme de 5 ans sera effectué à volonté. Les patients seront testés au départ et suivis à différents moments.
L'analyse principale de l'efficacité sera évaluée lorsque tous les patients atteindront l'âge de 18 mois sur le jalon moteur consistant à rester assis sans aide pendant au moins 10 secondes.
Le FT-003 est un produit de thérapie génique développé pour le traitement de l'œdème maculaire diabétique à atteinte centrale (CI-DME). La rétinopathie diabétique est l'une des complications microvasculaires les plus courantes du diabète sucré et l'œdème maculaire diabétique est la principale cause de perte de vision chez les patients atteints de rétinopathie diabétique. Dans les dernières directives, la thérapie anti-VEGF est préférée pour le CI-DME.
L'administration du FT-003 a le potentiel de traiter le CI-DME en fournissant une protéine intraoculaire durable et exprimée à des niveaux thérapeutiques. Le FT-003 est conçu pour réduire la charge de traitement actuelle, qui entraîne souvent un sous-traitement et une perte de vision chez les patients atteints de CI-DME recevant un traitement anti-VEGF en pratique clinique.
FT-003 est un la thérapie génique Produit développé pour le traitement de la dégénérescence maculaire néovasculaire liée à l'âge (DMLA néovasculaire). La DMLA néovasculaire est la principale cause de cécité chez les personnes âgées. Les thérapies disponibles pour traiter la DMLA néovasculaire nécessitent des injections intravitréennes (IVT) à vie toutes les 4 à 12 semaines pour maintenir leur efficacité.
L'administration du FT-003 a le potentiel de traiter la DMLA néovasculaire en permettant l'expression durable de niveaux thérapeutiques de protéines intraoculaires et en préservant la vision des patients. Le FT-003 est conçu pour réduire la charge de traitement actuelle qui entraîne souvent un sous-traitement et une perte de vision chez les patients atteints de DMLA néovasculaire recevant un traitement anti-VEGF dans la pratique clinique.
Étude clinique ouverte, monocentrique, à dose croissante, visant à évaluer l'innocuité, la tolérance et l'efficacité préliminaire de l'administration intraoculaire de FT-002 chez des sujets atteints de rétinite pigmentaire liée à l'X associée à une mutation RPGR.
L’objectif de cet essai clinique est d’évaluer l’innocuité, la tolérance et l’efficacité de l’administration sous-rétinienne de FT-001 chez des sujets atteints de dystrophie rétinienne associée à une mutation biallélique RPE65.
Cette étude est une étude clinique multicentrique ouverte de phase I/II visant à évaluer l'innocuité, la tolérance, l'efficacité, l'immunogénicité et les caractéristiques de biodistribution in vivo du FT-001 chez des sujets atteints de dystrophie rétinienne associée à une mutation biallélique du gène RPE65. Les évaluations porteront notamment sur l'acuité visuelle, l'excrétion du vecteur, l'immunogénicité et les effets indésirables. Les participants seront suivis pendant 5 ans après le traitement.
L'objectif de cette étude était d'évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité d'une injection sous-rétinienne unique de FT-002 chez des sujets de sexe masculin (8 à 45 ans) atteints de rétinite pigmentaire liée à l'X associée à une mutation du gène RPGR (Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator) de XLRP. Cette étude comprend la phase I (phase d'escalade de dose) et la phase II (phase d'expansion de dose).
Exploration de la signification clinique de hsa_circ_0001642, hsa-miR-193a-5p et SPHK1 pour cancer colorectal diagnostic et traitement.
Critère d'intégration:
1) Âge >= 18 ans, diagnostic confirmé de cancer colorectal adénocarcinome (sur la base d'une pathologie postopératoire ou d'une pathologie de biopsie), stade clinique I-IV ;
2) L'étude prospective (2025.01-2027.12) nécessite un consentement éclairé signé et la fourniture volontaire de tumeur échantillons de tissus, de tissus paracancéreux et de sang périphérique ;
3) La cohorte rétrospective (2019.01-2023.12) nécessite des données cliniques complètes et des dossiers de suivi (y compris la date du diagnostic, le schéma thérapeutique, l'état de survie, etc.) ;
4) N'ont pas reçu de radiothérapie ou thérapie ciblée (les patients sous traitement néoadjuvant préopératoire peuvent être inclus) ;
5) Peut coopérer pour réaliser un suivi à long terme (pour une analyse rétrospective).