Les Etats Unis FDA A approuvé giltéritinib ( Xospata ) pour le traitement des patients adultes avec FLT3 rechute à mutation positive ou leucémie myéloïde aiguë réfractaire ( AML ).
When used with gilteritinib , it also awards companion diagnostic genetic testing technology. The LeukoStrat CDx FLT3 mutation detection method developed by Invivoscribe Technologies , Inc. is used to detect FLT3 mutations in AML patients .
"Environ 25% à 30% des patients atteints de LAM avec des gènes mutés FLT3", a déclaré le directeur par intérim du centre d'administration des médicaments de la FDA pour le directeur des produits du centre d'oncologie et d'hématologie et d'oncologie, Richard Pazdur, MD, and Research, dans un communiqué. « Ces mutations sont notamment associées à l'agressivité du cancer et à un risque de récidive plus élevé. "
Pazdur a ajouté que le giltéritinib est le premier médicament approuvé à être utilisé en monothérapie dans les populations de patients atteints de LMA.
FLT3 is the most frequently mutated gene identified in AML ,and FLT3 internal tandem repeat mutations are associated with high relapse rates, short remissions, and poor survival outcomes. Gilteritinib is a highly selective FLT3 tyrosine kinase inhibitor that has been shown to have activity against FLT3 ITD mutations, and also inhibits FLT3 D835 mutations that can confer clinical resistance to other FLT3 inhibitors .
Les 252 patients inclus dans l'essai de phase 1/2 précoce ont montré que 49% des patients atteints de mutations LMA et FLT3 récidivantes ou réfractaires ont répondu au giltéritinib. La survie médiane de ces participants était de plus de 7 mois. Seuls 12% des patients sans mutations FLT3 ont répondu au giltéritinib, ce qui prouve qu'il peut être utilisé comme inhibiteur sélectif du mutant FLT3.
L'approbation était basée sur les données de l'étude ADMIRAL, un essai randomisé de phase 3 dans lequel 138 patients adultes atteints de LMA récidivante / réfractaire FLT3 positive ont reçu 120 mg de géfitinib oral par jour. Dans ce groupe, 21% des patients ont obtenu une rémission complète ou une rémission complète avec récupération hématologique partielle. L'essai ADMIRAL lui-même est toujours en cours et des données détaillées sur la réponse et la survie globale devraient être publiées l'année prochaine.
https://www.medscape.com/viewarticle/905713
