Août 2021: La FDA a donné axicabtagène ciloleucel (Yescarta, Kite Pharma, Inc.) approbation accélérée pour les patients adultes atteints d'un lymphome folliculaire (LF) en rechute ou réfractaire après deux lignes ou plus de traitement systémique.
A single-arm, open-label, multicenter trial (ZUMA-5; NCT03105336) evaluated axicabtagene ciloleucel, a CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy, in adult patients with relapsed or refractory FL after two or more lines of systemic therapy, including the combination of an anti-CD20 monoclonal antibody and an alkylating agent, in adult patients with relapsed A single intravenous infusion of axicabtagene ciloleucel was given after lymphodepleting chemotherapy.
Un comité d'examen impartial a défini les principales mesures d'efficacité : le taux de réponse objective (ORR) et la durée de réponse (DOR). L'ORR était de 91 % (IC à 95 % : 83, 96) parmi 81 patients dans l'analyse d'efficacité primaire, avec un taux de rémission complète (RC) de 60 % et un délai médian de réponse d'un mois. Le DOR médian n'a pas été atteint et 76.2 % des patients sont restés en rémission après un an (IC à 95 % : 63.9, 84.7). L'ORR était de 89 % (IC à 95 % : 83, 94) pour tous les patients ayant subi une leucophérèse dans cet essai (n = 123), avec un taux de RC de 62 %.
A boxed warning for syndrome de libération des cytokines (SRC) and neurologic toxicities is included in the prescribing material for axicabtagene ciloleucel. CRS occurred in 88 percent (Grade 3, 10%) of patients with non-lymphoma Hodgkin’s (NHL) in investigations using axicabtagene ciloleucel, while neurologic toxicities occurred in 81 percent (Grade 3, 26 percent). CRS, fever, hypotension, encephalopathy, tachycardia, fatigue, headache, febrile neutropenia, nausea, infections with pathogen unspecified, decreased appetite, chills, diarrhoea, tremor, musculoskeletal pain, cough, hypoxia, constipation, vomiting, arrhythmias, and dizziness are the most common non-laboratory adverse reactions (incidence 20%) in patients with NHL.
