Dova Pharmaceuticals a déclaré que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé les nouveaux comprimés Doptelet (avatrombopag) de sa filiale AkaRx pour traiter une faible numération plaquettaire (thrombocytopénie) chez les adultes atteints d'une maladie hépatique chronique (MPC) qui vont subir une intervention chirurgicale pour un cancer ou une dent. Il convient de mentionner qu’il s’agit du troisième nouveau médicament approuvé par la FDA en une semaine et du premier médicament actuellement approuvé à cette fin.
Les plaquettes sont des cellules incolores produites dans la moelle osseuse qui aident à former des caillots sanguins dans les vaisseaux sanguins et à prévenir les saignements. La chimiothérapie anticancéreuse provoque généralement une thrombocytopénie.
Le Doptelet (avatrombopag) est l'agoniste oral des récepteurs de la thrombopoïétine (TPO) de deuxième génération, administré une fois par jour. Doptelet peut imiter l'effet de la TPO, c'est le principal régulateur de la production normale de plaquettes. Le médicament a reçu des qualifications d'examen prioritaire pour traiter la thrombocytopénie chez les adultes atteints de CLD qui subiront une intervention chirurgicale.
L'innocuité et l'efficacité de Doptelet ont été vérifiées dans deux essais (ADAPT-1 et ADAPT-2). Ces études ont inclus un total de 435 patients atteints d'une maladie hépatique chronique et d'une thrombopénie sévère, qui subiront une intervention chirurgicale nécessitant généralement des transfusions de plaquettes. Ces essais ont évalué l'effet du doptelet oral à deux niveaux de dose par rapport au placebo pendant 5 jours de traitement. Les résultats ont montré que par rapport au groupe placebo, un pourcentage plus élevé de patients dans le groupe Doptelet à deux doses présentait une augmentation du nombre de plaquettes et n'avait pas besoin de recevoir de transfusion plaquettaire ni de traitement de secours le jour de la chirurgie et dans les 7 jours suivant le traitement. . Les effets indésirables les plus courants de Doptelet sont la fièvre, les douleurs à l'estomac (abdominales), les nausées, les maux de tête, la fatigue et le gonflement des mains et des pieds (œdème).
«Les patients présentant une faible numération plaquettaire et une maladie hépatique chronique nécessitant une intervention chirurgicale ont un risque accru de saignement», a déclaré le Dr Richard Pazdur, directeur du Centre d'excellence en oncologie et directeur par intérim du Bureau des produits d'hématologie et d'oncologie au Centre de la FDA pour l'évaluation et la recherche des médicaments. Augmentez le nombre de plaquettes. Ce médicament peut réduire ou éliminer le besoin de transfusion de plaquettes, (transfusion de plaquettes) peut augmenter le risque d'infection et d'autres effets indésirables.
