Novembre 2022: La Food and Drug Administration a accordé une approbation accélérée au futibatinib (Lytgobi, Taiho Oncology, Inc.) pour les patients adultes atteints d'un cholangiocarcinome intrahépatique précédemment traité, non résécable, localement avancé ou métastatique hébergeant des fusions du gène du récepteur 2 du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR2) ou d'autres réarrangements.
L'efficacité a été évaluée dans TAS-120-101 (NCT02052778), un essai multicentrique, ouvert, à un seul bras qui a recruté 103 patients atteints d'un cholangiocarcinome intrahépatique précédemment traité, non résécable, localement avancé ou métastatique hébergeant une fusion du gène FGFR2 ou un autre réarrangement. La présence de fusions FGFR2 ou d'autres réarrangements a été déterminée à l'aide de tests de séquençage de nouvelle génération. Les patients ont reçu 20 mg de futibatinib par voie orale une fois par jour jusqu'à progression de la maladie ou toxicité inacceptable.
Les principaux critères d'évaluation de l'efficacité étaient le taux de réponse global (ORR) et la durée de la réponse (DoR) tels que déterminés par un comité d'examen indépendant selon RECIST v1.1. Le TRO était de 42 % (intervalle de confiance [IC] à 95 % : 32, 52) ; les 43 répondants ont obtenu des réponses partielles. La DoR médiane était de 9.7 mois (IC à 95 % : 7.6, 17.1).
Les effets indésirables les plus fréquents, survenus chez au moins 20 % des patients, étaient la toxicité des ongles, les douleurs musculo-squelettiques, la constipation, la diarrhée, la fatigue, la bouche sèche, l'alopécie, la stomatite, les douleurs abdominales, la peau sèche, l'arthralgie, la dysgueusie, la sécheresse oculaire, les nausées, la perte d'appétit. , infection des voies urinaires, syndrome d'érythrodysesthésie palmo-plantaire et vomissements.
La dose recommandée de futibatinib est de 20 mg par voie orale une fois par jour jusqu'à progression de la maladie ou apparition d'une toxicité inacceptable.
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