June 2022: Kahden tai useamman systeemisen hoidon sarjan jälkeen FDA myönsi tisagenlecleucelille (Kymriah, Novartis Pharmaceuticals Corporation) nopeutetun hyväksynnän aikuispotilaille, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen follikulaarinen lymfooma (FL).
The approval was based on the results of the ELARA trial (NCT03568461), a multicenter, single-arm, open-label trial evaluating tisagenlecleucel, a CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy, in adult patients who were refractory or relapsed within 6 months after completing two or more lines of systemic therapy (including an anti-CD20 antibody and an alkylating agent) or Tisagenlecleucel was given as a single intravenous infusion after lymphodepleting chemotherapy, with a target dosage of 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells.
Riippumattoman arviointikomitean määrittämä kokonaisvasteprosentti (ORR) ja vasteen kesto (DOR) olivat tärkeimmät tehoa mittaavat mittarit. ORR oli 86 prosenttia (95 prosentin luottamusväli: 77, 92) 90 potilaan joukossa ensisijaisessa tehokkuusanalyysissä, ja CR-prosentti oli 68 prosenttia (95 prosentin luottamusväli: 57, 77). Mediaani DOR ei täyttynyt, ja 75 % vastaajista (95 % CI: 63, 84) vastasi edelleen 9 kuukauden jälkeen. ORR oli 86 prosenttia (95 prosentin luottamusväli: 77, 92) kaikilla potilailla, joilla oli leukafereesi (n = 98), ja CR-aste oli 67 prosenttia (95 prosentin luottamusväli: 57, 76).
Sytokiinin vapautumisen oireyhtymä, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
