Elokuu 2021: Elintarvike- ja lääkevirasto hyväksyi vähintään kahden aiemman systeemisen hoidon epäonnistumisen jälkeen belumosudiili (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC), kinaasin estäjä, aikuisille ja lapsipotilaille, jotka ovat yli 12-vuotiaita ja joilla on krooninen siirteen ja isännän välinen sairaus (krooninen GVHD).
Tehokkuuden arvioimiseksi käytettiin KD025-213 (NCT03640481), satunnaistettua, avointa, monikeskustutkimusta, jossa 65 kroonista GVHD: tä sairastavaa potilasta hoidettiin 200 mg belumosudililla suun kautta kerran vuorokaudessa.
Kokonaisvasteprosentti (ORR) syklin 7 päivän 1 aikana oli ensisijainen tehon päätemittari, ja kokonaisvaste määriteltiin täydelliseksi vasteeksi (CR) tai osittaisvasteeksi (PR) vuoden 2014 NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in Chronic Graft -ohjelman mukaan -versus-Host-taudin ohjeet. ORR oli 75% (95% CI: 63, 85); 6%: lla potilaista oli täydellinen vaste ja 69 prosentilla oli osittainen vaste. Keskimääräinen aika ensimmäisen vastauksen saamiseen kesti 1.8 kuukautta (95 prosenttia CI: 1.0, 1.9). Kroonisen GVHD: n vasteen mediaani oli 1.9 kuukautta mitattuna ensimmäisestä vasteesta etenemiseen, kuolemaan tai uusiin systeemisiin hoitoihin (95 prosenttia CI: 1.2, 2.9). Kuolleisuutta tai uusia systeemisiä lääkkeitä ei aloitettu 62 prosentilla (95 prosenttia luottamusväli: 46, 74) potilaista, jotka saivat vasteen vähintään 12 kuukauden ajan vasteen jälkeen.
Yleisimmät haittavaikutukset (20%), mukaan lukien laboratoriotutkimukset, olivat infektiot, voimattomuus, pahoinvointi, ripuli, hengenahdistus, yskä, turvotus, verenvuoto, vatsakipu, tuki- ja liikuntaelinten kipu, päänsärky, fosfaattipitoisuus, gamma -glutamyylitransferaasiarvon nousu, lymfosyyttien väheneminen ja verenpaine. poikkeavuuksia.
Belumosudil tulee ottaa kerran päivässä ruoan kanssa 200 mg: n annoksena.