Jan 2022: Elintarvike- ja lääkevirasto on lisensoinut aikuispotilaille, joilla on paikallisesti edenneet ei-leikkauskelvottomat tai metastaattiset pahanlaatuiset perivaskulaariset epiteelisolukasvaimet sirolimuusiproteiiniin sitoutuneet hiukkaset injektoitavaa suspensiota varten (albumiiniin sidottu) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Tehoa testattiin 31 potilaalla, joilla oli paikallisesti edennyt ei-leikkauskelvoton tai metastaattinen pahanlaatuinen PEComa AMPECT-tutkimuksessa (NCT02494570), monikeskustutkimuksessa, jossa oli yksi käsi. Kunkin 1 päivän syklin päivinä 8 ja 21 potilaat saivat 100 mg/m2 sirolimuusiproteiiniin sitoutuneita hiukkasia taudin etenemiseen tai sietämättömään toksisuuteen asti.
Kokonaisvasteprosentti (ORR) ja vasteen kesto (DOR) olivat tärkeimmät tehokkuuden tulosmitat, jotka määritettiin sokeutetussa riippumattomassa keskuskatsauksessa RECIST v.1.1:tä käyttäen. ORR oli 39 prosenttia (95 prosentin luottamusväli: 22 prosenttia, 58 prosenttia), ja kaksi potilasta reagoi täydellisesti. Mediaani DOR ei täyttynyt (95 prosentin luottamusväli: 6.5 kuukautta, ei arvioitavissa). 67 prosentilla vastaajista vastaus kesti yli 12 kuukautta ja 58 prosentilla yli 24 kuukautta.
Stomatiitti, väsymys, ihottuma, infektio, pahoinvointi, turvotus, ripuli, tuki- ja liikuntaelimistön epämukavuus, painon lasku, ruokahalun heikkeneminen, yskä, oksentelu ja dysgeusia olivat yleisimmät sivutapahtumat (30 prosenttia). Lymfosyyttien väheneminen, lisääntynyt glukoosi, vähentynyt kalium, vähentynyt fosfaatti, alentunut hemoglobiini ja kohonnut lipaasi olivat yleisimmät asteen 3-4 laboratoriopoikkeavuudet (6 %).
Taudin etenemiseen tai sietämättömään toksisuuteen asti suositeltu annos on 100 mg/m2 IV-infuusiona 30 minuutin aikana kunkin 1 päivän syklin päivinä 8 ja 21.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
