brittiläinen bioteknologiayritys MiNA Therapeutics ‘innovative RNA therapy may enhance liver cancer patients’ response to standard treatment. The therapy uses a double-stranded RNA that can activate a target gene called CEBPA. Packaging double-stranded RNA in lipid nanoparticles helps to penetrate into liver cells that are often difficult to reach and can control gene expression in the nucleus. It is understood that the low level expression of certain genes is related to liver syöpä and other liver diseases. In laboratory studies, increasing the expression of CEBPA to restore its protein levels to normal can help reduce the growth of cancer cells.
Bioteknistä pientä aktivoitua RNA:ta (saRNA) saaneista potilaista kahdella oli täydellinen vaste sorafenibihoidon jälkeen ja toisella osittainen vaste lenvatinibihoidon jälkeen. Tämä on ensimmäinen koe saRNA-terapiasta ihmisillä. Koska tutkimus on vielä alkuvaiheessa, bioteknologiayritykset toivovat nyt saavansa lisää relevanttia näyttöä.
Yhtiö toivoo myös jatkossa tekevänsä saman lääketestin kirroosipotilaille ja tekee yhteistyötä Boehringer Ingelheimin kanssa myös muiden maksasairausprojektien toteuttamiseksi. Pitkän kehitysjakson jälkeen markkinoille on tullut yhä enemmän RNA-hoitoja. Toisin kuin MiNA-hoidot, jotka aktivoivat geenin ilmentymisen, useimmat käyttävät RNA-interferenssitekniikkaa (RNAi) geenin ilmentymisen vähentämiseen. Hiljattain Euroopan komissio hyväksyi Onpattron, ensimmäisen Alnylamin kehittämän RNAi-lääkkeen polyneuropatian hoitoon.
