Elokuu 2023: Pralsetinib (Gavreto, Genentech, Inc.) sai säännöllisen hyväksynnän elintarvike- ja lääkevirastolta aikuispotilaille, joilla on metastaattinen RET-fuusiopositiivinen ei-pienisoluinen keuhkosyöpä (NSCLC), joka määritettiin FDA:n hyväksymällä testillä.
Alkuperäisen kokonaisvasteen (ORR) ja vasteen kestävyyden (DOR) perusteella 114 potilaalla, jotka osallistuivat ARROW-tutkimukseen (NCT03037385), monikeskustutkimukseen, avoimeen, usean kohortin tutkimukseen, pralsetinibille annettiin aiemmin nopeutettu hyväksyntä NSCLC:hen. käyttöaihe 4. syyskuuta 2020. 123 lisäpotilaalta saatujen tietojen ja 25 kuukauden lisäseurannan perusteella vasteen kestävyyden mittaamiseksi tehtiin muutos säännölliseen hyväksyntään.
Yhteensä 237 potilasta, joilla oli paikallisesti edennyt tai metastaattinen RET-fuusiopositiivinen NSCLC, osoitti tehoa. Potilaille annettiin pralsetinibia, kunnes tauti eteni tai sivuvaikutukset olivat sietämättömiä.
Blinded Independent Review Committee (BIRC) päätti, että ORR ja DOR olivat tärkeimmät tehokkuusmitat. ORR oli 78 % (95 % CI: 68, 85) 107 potilaalla, jotka eivät olleet koskaan saaneet hoitoa, ja DOR-mediaani oli 13.4 kuukautta (95 % CI: 9.4, 23.1). ORR oli 63 % (95 % CI: 54, 71) 130 potilaasta, jotka olivat aiemmin saaneet platinapohjaista kemoterapiaa, ja DOR-mediaani oli 38.8 kuukautta (95 % CI: 14.8, ei arvioitavissa).
Tuki- ja liikuntaelimistön epämukavuus, ummetus, kohonnut verenpaine, ripuli, väsymys, turvotus, kuume ja yskä olivat yleisimmät sivuvaikutukset (25 %).
Suositeltu annos on 400 mg pralsetinibia suun kautta kerran päivässä. On suositeltavaa ottaa pralsetinibi tyhjään mahaan (ei ruokaa vähintään 2 tuntia ennen pralsetinibin antoa ja vähintään 1 tunti sen jälkeen).
