Hyväksyminen nopeutti pembrolitsumabin (Keytruda, Merck) hyväksyntää sellaisten potilaiden hoitoon, joilla on hepatosellulaarinen karsinooma (HCC), jotka olivat aiemmin saaneet sorafenibia (Nexavar, Bayer). Keytruda on myös hyväksytty yhdessä karboplatiinin ja paklitakselin tai nab-paklitakselin kanssa metastasoituneen ei-pienisoluisen keuhkosyövän ensilinjan hoitoon.
FDA perustuu yksihaaraisiin, avoimiin KEYNOTE-224-testien tuloksiin. Tutkimukseen osallistui 104 potilasta (mediaani-ikä, 68 vuotta; 83 % miehiä; 81 % valkoihoisia; 14 % aasialaisia), joilla oli HCC:tä ja joilla oli sairauden etenemistä tai suvaitsemattomuutta vastaan. Kaikkien potilaiden ECOG-suorituskyky oli 0 (61 %) tai 1 (39 %), mikä oli Child-Pugh-asteen A maksan vajaatoimintaa. Lisäksi 21 % oli seropositiivisia hepatiitti B -virukselle, 25 % oli seropositiivisia hepatiitti C -virukselle ja 9 % oli seropositiivisia. 64 %:lla potilaista on maksan ulkopuolinen sairaus, 17 %:lla verisuoniinvaasio ja 9 %:lla molemmat. Potilaat saivat pembrolitsumabia 200 mg joka 3. viikko 24 kuukauden ajan tai kunnes tauti eteni tai myrkyllisyyttä ei voida hyväksyä. Pääasiallisina tehokkuuden tuloksina käytettiin objektiivista vasteprosenttia ja vasteen kestoa. Pembrolitsumabin altistusajan mediaani oli 4.2 kuukautta. Tutkijoiden raportoima ORR oli 17 % (95 % CI, 11-26), mukaan lukien 1 %:n täydellinen vastausprosentti ja 16 %:n osittainen vastausprosentti. Niistä 18 potilaasta, jotka saivat vasteen, 16 (89 %) oli edelleen tehokkaita vähintään 6 kuukautta ja 10 (56 %) olivat edelleen tehokkaita vähintään 12 kuukauden ajan.
The adverse effects of Pembrolizumab-treated HCC patients appeared to be similar to those observed in other studies of melanooma or NSCLC, but the incidence of ascites increased (grade 3/4, 8%) and immune-mediated hepatitis (2.9%). Grade 3 or 4 laboratory abnormalities that occurred more frequently in the KEYNOTE-224 trial included elevated alanine aminotransferase (20%), elevated aspartate aminotransferase (9%) and hyperbilirubinemia (10 %).
Keytrudan hyväksyntä tarjoaa uuden hoitovaihtoehdon sorafenibihoitoa saaneille hepatosellulaarista karsinoomapotilaille.
