Toukokuu 2023: Elintarvike- ja lääkevirasto hyväksyi Omidubicel-onlv:n (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) käytettäväksi aikuis- ja lapsipotilailla (12-vuotiaat ja sitä vanhemmat), joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia ja joille on määrä saada napanuoraverensiirto myeloablatiivisen ehdottelun jälkeen nopeuttaakseen neutrofiilien palautumista ja pienentääkseen infektioriskiä.
Tutkimuksessa P0501 (NCT02730299), avoimessa, monikeskuksessa, satunnaistetussa tutkimuksessa omidubicel-onlv-transplantaatiosta tai manipuloimattomasta napanuoraverestä (UCB) myeloablatiivisen kuntoutuksen jälkeen potilailla, joilla oli hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia, arvioitiin hoitojen tehokkuutta ja turvallisuutta. Yhteensä 125 henkilöä jaettiin satunnaisesti, joista 62 sai omidubicel-onlv:n ja 63 UCB:tä. 52 potilaalle tehtiin omidubicel-onlv-siirto, ja CD9.0+-solujen mediaaniannos oli 106 x 2.1 solua/kg (vaihteluväli 47.6 – 106 x 34 solua/kg). UCB-haarassa 56 potilaalle implantoitiin yksi tai kaksi nyöriyksikköä (66 % sai kaksi napayksikköä). Keskimääräinen CD34+-soluannos niillä 42 potilaalla, joille kirjattiin sulatuksen jälkeiset soluannokset, oli 0.2 x 106 solua/kg (vaihteluväli 0.0 – 0.8 x 106 solua/kg). Käytettiin muita hoitomenetelmiä, kuten kemoterapiaan tai kokonaiskehon säteilytykseen perustuvia.
Aika neutrofiilien toipumiseen siirron jälkeen ja veri- ja luuydinsiirtojen kliinisten tutkimusten verkoston (BMT CTN) asteen 2/3 bakteeri- tai asteen 3 sieni-infektioiden esiintymistiheys 100. päivään siirron jälkeen olivat ensisijaisia tehokkuuden mittareita. Mediaaniaika neutrofiilien palautumiseen oli 12 päivää (95 % CI: 10-15 päivää) omidubicel-onlv-hoitoa saaneilla ja 22 päivää (95 % CI: 19-25 päivää) UCB:tä saaneilla. Omidubicel-onlv-haarassa 87 % potilaista ja 83 % UCB:tä saaneista koki neutrofiilien palautumisen. Siirron jälkeiseen päivään 100 asti BMT CTN Grade 2/3 -bakteeri- tai Grade 3 -sieni-infektioiden ilmaantuvuus oli 39 % ja 60 % kahdessa ryhmässä.
Reseptimateriaali sisältää laatikollisen varoituksen tappavista tai hengenvaarallisista infuusioreaktioista, siirrännäistä isäntätaudista (GvHD), siirrännäisoireyhtymästä ja siirteen vajaatoiminnasta, joka on samanlainen kuin luvan saaneilla UCB-lääkkeillä. Omidubicel-onlv:tä annettiin 117 yksilölle minkä tahansa sairauden vuoksi; heistä 47 %:lla koki infuusioreaktioita, 58 %:lla akuuttia GVHD:tä, 35 %:lla krooninen GVHD ja 3 %:lla siirteen vajaatoiminta.
Yleisimmät asteen 3–5 haittavaikutukset tutkimuksessa P0501 potilailla, joilla oli hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia, olivat kipu (33 %), limakalvotulehdus (31 %), kohonnut verenpaine (25 %) ja maha-suolikanavan toksisuus (19 %).
Suositeltu omidubicel-onlv-annos on kaksi peräkkäistä infuusiota, jotka koostuvat seuraavista:
- Viljelty fraktio: vähintään 8.0 × 108 elinkelpoisia soluja yhteensä vähintään 8.7 prosenttia CD34+-soluista ja vähintään 9.2 × 107 CD34+-solujen kokonaismäärä, jota seuraa
- Viljelmätön fraktio: vähintään 4.0 × 108 elävien solujen kokonaismäärä vähintään 2.4 × 107 CD3+ -solut.
