Jan 2023: Huume nadofaragene firadenovec-vncg (Adstiladrin, Ferring Pharmaceuticals) Elintarvike- ja lääkevirasto on hyväksynyt aikuispotilaille, joilla on korkea riski, ei-responsiivinen ei-lihakseen invasiivinen virtsarakon syöpä (NMIBC), jolla on karsinooma in situ (CIS), jossa on tai ei ole papillaarisia kasvaimia.
Tutkimuksessa CS-003 (NCT02773849), monikeskustutkimuksessa, yksihaaraisessa tutkimuksessa, johon osallistui 157 potilasta, joilla oli korkean riskin NMIBC ja joista 98:lla oli CIS, jonka vaste voitiin tutkia, tehoa arvioitiin. Kerran joka kolmas kuukausi korkeintaan 12 kuukauden ajan, sietämätön toksisuus tai toistuva korkea-asteen NMIBC, potilaat saivat nadofaragene firadenovec-vncg 75 ml rakonsisäisen tiputuksen (3 x 1011 viruspartikkelia/ml [vp/ml]). Potilaat saivat jatkaa nadofaragene firadenovec-vncg:n saamista kolmen kuukauden välein niin kauan kuin vakavaa uusiutumista ei esiintynyt.
Täydellinen vaste (CR) milloin tahansa ja vasteen kesto olivat tärkeimmät tehokkuuden tulosmittarit (DoR). CR:ksi kelpaamiseksi vaadittiin negatiivinen kystoskopia sekä asiaankuuluvat TURBT-tutkimukset, biopsiat ja virtsan sytologia. Viisi erilaista virtsarakon biopsiaa otettiin satunnaisesti potilailta, jotka olivat vielä vuoden kuluttua CR:ssä. Mediaani DoR oli 9.7 kuukautta (vaihteluväli: 3, 52+), CR-prosentti oli 51 % (95 % CI: 41 %, 61 %), ja 46 % reagoineista potilaista pysyi CR:ssä vähintään vuoden.
Lisääntynyt hyperglykemia, tiputuskohdan vuoto, kohonneet triglyseridiarvot, väsymys, virtsarakon kouristukset, virtsaamistarpeet, lisääntynyt kreatiniini, hematuria, vähentynyt fosfaatti, vilunväristykset, dysuria ja kuume olivat yleisimpiä sivuvaikutuksia (esiintyvyys 10 %) sekä testipoikkeavuuksia ( > 15 %).
Anna virtsakatetrin avulla 75 ml nadofaragene firadenovec-vncg:tä rakkoon kolmen kuukauden välein pitoisuudella 3 x 1011 vp/ml. On suositeltavaa ottaa antikolinerginen lääke esilääkityksenä ennen jokaista tiputusta.
