Dova Pharmaceuticals kertoi, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt tytäryhtiönsä AkaRxin uudet lääkkeet Doptelet (avatrombopag) -tabletit alhaisen verihiutaleiden määrän (trombosytopenia) hoitoon aikuisilla, joilla on krooninen maksasairaus (CLD) ja jotka ovat menossa syöpäleikkaukseen tai hammas. On syytä mainita, että tämä on kolmas FDA:n hyväksymä uusi lääke viikon sisällä ja ensimmäinen tähän tarkoitukseen tällä hetkellä hyväksytty lääke.
Verihiutaleet ovat luuytimessä tuotettuja värittömiä soluja, jotka auttavat muodostamaan verihyytymiä verisuonissa ja estävät verenvuodon. Syövän kemoterapia aiheuttaa yleensä trombosytopeniaa.
Doptelet (avatrombopagi) on toisen sukupolven oraalinen trombopoietiini (TPO) -reseptorin agonisti kerran päivässä. Doptelet voi jäljitellä TPO: n vaikutusta, se on normaalin verihiutaleiden tuotannon tärkein säätelijä. Lääke on saanut ensisijaisen arviointitutkimuksen trombosytopenian hoitamiseksi aikuisilla, joilla on CLD ja joille tehdään leikkaus.
Dopteletin turvallisuus ja tehokkuus varmistettiin kahdessa tutkimuksessa (ADAPT-1 ja ADAPT-2). Näihin tutkimuksiin osallistui yhteensä 435 kroonista maksasairautta ja vaikeaa trombosytopeniaa sairastavaa potilasta, joille tehdään leikkaus, joka yleensä edellyttää verihiutaleiden verensiirtoja. Näissä tutkimuksissa arvioitiin oraalisen dopteletin vaikutusta kahdella annostasolla verrattuna lumelääkkeeseen 5 hoitopäivän ajan. Tulokset osoittivat, että lumelääkeryhmään verrattuna suuremmalla prosenttiosuudella potilaista kahden annoksen Doptelet-ryhmässä oli lisääntynyt verihiutaleiden määrä eikä heidän tarvinnut saada verihiutaleiden verensiirtoa tai muuta pelastushoitoa leikkauspäivänä ja 7 päivän kuluessa hoidon aloittamisesta. . Dopteletin yleisimmät sivuvaikutukset ovat kuume, vatsakipu, pahoinvointi, päänsärky, uupumus ja käsien ja jalkojen turvotus (turvotus).
"Potilailla, joilla on alhainen verihiutaleiden määrä ja krooninen leikkausta vaativa maksasairaus, on suurempi verenvuotoriski", kertoo tohtori Richard Pazdur, onkologian huippuyksikön johtaja ja FDA-keskuksen hematologisten ja onkologisten tuotteiden toimiston vt. Johtaja huumeiden arviointia ja tutkimusta varten. Lisää verihiutaleiden määrää. Tämä lääke voi vähentää tai poistaa verihiutaleiden verensiirron tarpeen (verihiutaleiden verensiirto) voi lisätä infektioiden ja muiden haittavaikutusten riskiä.
