Heinäkuu 2022: Food and Drug Administration (FDA) myönsi krisotinibille (Xalkori, Pfizer Inc.) 1-vuotiaiden ja sitä vanhempien aikuis- ja lapsipotilaiden hoitoon, joilla on diagnosoitu leikkaukseen kelpaamaton, uusiutuva tai refraktaarinen tulehduksellinen anaplastinen lymfoomakinaasi (ALK) ) -positiivisia myofibroblastisia kasvaimia, jotka olivat positiivisia ALK:lle (IMT).
Sekä krisotinibin turvallisuutta että tehoa arvioitiin kahdessa erillisessä monikeskustutkimuksessa, yksihaaraisessa avoimessa tutkimuksessa. Näihin tutkimuksiin osallistui sekä lapsi- että aikuispotilaita, joilla oli leikkauskelvoton, uusiutuva tai refraktaarinen ALK-positiivinen IMT. Lapsipotilaat osallistuivat tutkimukseen ADVL0912 (NCT00939770), kun taas aikuiset potilaat osallistuivat tutkimukseen A8081013 (NCT01121588).
Objektiivinen vasteprosentti oli ensisijainen tehon indikaattori, joka mitattiin näissä tutkimuksissa (ORR). Objektiivinen vaste havaittiin 12:lla 14:stä lapsipotilaasta (joka vastaa 86 %:n onnistumisprosenttia 95 %:n luottamusvälillä 57 %:sta 98 %:iin), kun riippumaton arviointikomitea arvioi potilaat. Viisi seitsemästä aikuisesta potilaasta osoitti objektiivisia paranemisen merkkejä.
Oireet: oksentelu, pahoinvointi, ripuli, vatsakipu, ihottuma, näköhäiriöt, ylempien hengitysteiden tulehdus, yskä, kuume, tuki- ja liikuntaelinten kipu, väsymys, turvotus ja ummetus olivat yleisimmät haittavaikutukset (35 prosenttia) lapsipotilailla. Aikuisilla potilailla näköhäiriöt, pahoinvointi ja turvotus olivat haittavaikutuksia, joita esiintyi useammin kuin XNUMX prosenttia ajasta.
Krisotinibia tulee antaa suun kautta kahdesti vuorokaudessa 250 milligramman (mg) annoksella aikuisille potilaille, kunnes sairaus pahenee tai myrkyllisyys, jota ei voida hyväksyä, saavutetaan. Suun kautta annettava 280 mg/m2 kahdesti vuorokaudessa on lasten annos, jota suositellaan taudin etenemiseen tai ei-hyväksyttävän toksisuuden ilmaantumiseen.
View full prescribing information for Xalkori.
