Maaliskuu 2022: Neljän tai useamman aikaisemman hoitolinjan jälkeen, mukaan lukien proteasomi-inhibiittori (PI), immunomodulatorinen aine (IMiD) ja monoklonaalinen anti-CD38-vasta-aine, Food and Drug Administration on hyväksynyt siltakabtageenin autoleucelin. (CARVYKTI, Janssen Biotech, Inc.) Aikuisten potilaiden hoitoon, joilla on uusiutunut tai refraktorinen multippeli myelooma.
Ciltacabtagene autoleucel on geneettisesti muokattu autologinen kimeerinen antigeenireseptori CAR T-soluterapiahoito, joka kohdistuu B-solujen kypsymisantigeeniin (BCMA). Jokainen annos räätälöidään potilaan omien T-solujen mukaan, jotka kerätään, muunnetaan geneettisesti ja viedään sitten takaisin potilaaseen.
CARTITUDE-1 (NCT03548207) was an open label, multicenter Kliinisessä tutkimuksessa that looked at the safety and efficacy of ciltacabtagene autoleucel in 97 patients with relapsed or refractory multippeli myelooma who had received at least three prior lines of therapy, including a PI, an IMiD, and an anti-CD38 monoclonal antibody, and who had disease progression on or after the last chemotherapy regimen Patients were given 0.51.0106 CAR-positive viable T cells per kg body weight of ciltacabtagene autoleucel. Efficacy was determined by an Independent Review committee utilising the International Myeloma Working Group Uniform Response Criteria for Multiple Myeloma to assess overall response rate (ORR) and duration of response (DOR). The ORR was 97.9% (95 percent confidence interval: 92.7 percent, 99.7%). The median duration of response (DOR) was 21.8 months (95 percent CI: 21.8, NE) among the 95 patients who responded, with a median follow-up period of 18 months.
The CARVYKTI label includes a boxed warning for sytokiinien vapautumisoireyhtymä (CRS), hemophagocytic lymphohistiocytosis/macrophage activation syndrome (HLH/MAS), Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome (ICANS), Parkinsonism and Guillain-Barré syndrome and their complications, and prolonged and/or recurrent cytopenia, which can all be fatal or life-threatening. Pyrexia, cytokine release syndrome, hypogammaglobulinemia, musculoskeletal pain, fatigue, infections, diarrhoea, nausea, encephalopathy, headache, coagulopathy, constipation, and vomiting were the most prevalent side effects of ciltacabtagene autoleucel.
CARVYKTI:lla on riskinarviointi- ja lievennyssuunnitelma, joka edellyttää, että hoitoa jakavat sairaalat ja klinikat ovat erityisen sertifioituja tunnistamaan ja käsittelemään CRS- ja hermostotoksisuutta. FDA pyytää yritystä suorittamaan markkinoille tulon jälkeisen havainnointitutkimuksen, johon osallistuu ciltakabtageenautoleucelilla hoidettuja potilaita pitkän aikavälin turvallisuuden arvioimiseksi.
CARVYKTIa annetaan annoksena 0.5-1.0106 CAR-positiivista elävää T-solua painokiloa kohden, ja enimmäisannos on 1108 CAR-positiivista elävää T-solua infuusiota kohden.
