Marraskuu 2022: Elintarvikevirasto myönsi nopeutetun hyväksynnän futibatinibille (Lytgobi, Taiho Oncology, Inc.) aikuispotilaille, joilla on aiemmin hoidettu, ei-leikkauskelpoinen, paikallisesti edennyt tai metastaattinen maksansisäinen kolangiokarsinooma, jossa on fibroblastikasvutekijäreseptori 2:n (FGFR2) geenifuusioita tai muita uudelleenjärjestelyjä.
Tehoa arvioitiin TAS-120-101:ssä (NCT02052778), monikeskustutkimuksessa, avoimessa, yksihaaraisessa tutkimuksessa, johon otettiin mukaan 103 potilasta, joilla oli aiemmin hoidettu, ei-leikkauskelpoinen, paikallisesti edennyt tai metastaattinen maksansisäinen kolangiokarsinooma, jossa oli FGFR2-geenin uudelleenjärjestelyfuusio. FGFR2-fuusioiden tai muiden uudelleenjärjestelyjen läsnäolo määritettiin käyttämällä seuraavan sukupolven sekvensointitestausta. Potilaat saivat 20 mg futibatinibia suun kautta kerran vuorokaudessa taudin etenemiseen tai ei-hyväksyttävään toksisuuteen asti.
Tärkeimmät tehokkuuden tulosmitat olivat kokonaisvasteprosentti (ORR) ja vasteen kesto (DoR), jotka riippumaton arviointikomitea määritti RECIST v1.1:n mukaisesti. ORR oli 42 % (95 %:n luottamusväli [CI]: 32, 52); kaikki 43 vastaajaa saavuttivat osittaiset vastaukset. Mediaani DoR oli 9.7 kuukautta (95 % CI: 7.6, 17.1).
Yleisimmät haittavaikutukset, joita esiintyi vähintään 20 %:lla potilaista, olivat kynsien toksisuus, tuki- ja liikuntaelimistön kipu, ummetus, ripuli, väsymys, suun kuivuminen, hiustenlähtö, stomatiitti, vatsakipu, ihon kuivuus, nivelkipu, dysgeusia, silmien kuivuus, pahoinvointi, ruokahaluttomuus , virtsatieinfektio, kämmen-plantaarinen erytrodysestesia-oireyhtymä ja oksentelu.
Suositeltu futibatinibin annos on 20 mg suun kautta kerran vuorokaudessa, kunnes tauti etenee tai ilmenee kohtuutonta toksisuutta.
View full prescribing information for Lytgobi.
