2023. helmikuuta: FDA on myöntänyt nopeutetun hyväksynnän pirtobrutinibille (Jaypirca, Eli Lilly and Company) uusiutuneen tai refraktaarisen vaippasolulymfooman hoitoon.
BRUINissa (NCT03740529), avoimessa, monikeskustutkimuksessa, yksihaaraisessa pirtobrutinibimonoterapiatutkimuksessa, joka käsitti 120 MCL-potilasta, jotka olivat aiemmin saaneet BTK-estäjähoitoa, tehoa arvioitiin. Potilaat olivat saaneet aiemmin keskimäärin kolme hoitolinjaa, joista 93 % sai kahta tai useampaa. 67 % potilaista lopetti ibrutinibin (30 %), akalabrutinibin (8 %) ja zanubrutinibin (83 %) käytön, jotka olivat yleisimmin määrätyt aiemmat BTK-estäjät. Pirtobrutinibia annettiin suun kautta kerran vuorokaudessa 200 mg:n annoksella ja sitä jatkettiin, kunnes tauti eteni tai sivuvaikutukset muuttuivat sietämättömiksi.
Kokonaisvasteprosentti (ORR) ja vasteen kesto (DOR), jotka riippumaton arviointikomitea määritti Luganon kriteereitä käyttäen, olivat ensisijaisia tehokkuuden mittareita. ORR oli 50 % (95 % CI: 41, 59) ja 13 % vastaajista täytti kyselyn kokonaan. Arvioidun DOR-suhteen 6 kuukauden kohdalla arvioitiin olevan 65.3 % (95 % CI: 49.8, 77.1), ja arvioitu DOR-mediaani oli 8.3 kuukautta (95 % CI: 5.7, NE).
MCL-potilailla väsymys, tuki- ja liikuntaelimistön epämukavuus, ripuli, turvotus, hengenahdistus, keuhkokuume ja mustelmat olivat yleisimpiä sivuvaikutuksia (15 %). Vähentyneet neutrofiilien, lymfosyyttien ja verihiutaleiden määrät olivat asteen 3 tai 4 laboratoriopoikkeavuuksia 10 %:lla henkilöistä. Varotoimet ja varoitukset koskien infektioita, verenvuotoa, sytopeniaa, eteisvärinää ja lepatusta sekä toisia tärkeimpiä pahanlaatuisia kasvaimia sisältyvät reseptimateriaaliin.
Pirtobrutinibia suositellaan ottamaan 200 mg kerran päivässä, kunnes tauti etenee tai myrkyllisyys muuttuu sietämättömäksi.
