اوت 2021: سازمان غذا و داروی idecabtagene vicleucel (Abecma، Bristol Myers Squibb) را برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به مولتیپل میلوم عودکننده یا مقاوم پس از چهار یا چند خط قبلی درمان، از جمله یک عامل تعدیل کننده ایمنی، یک مهارکننده پروتئازوم، و یک ضد CD38 تایید کرد. انتی بادی مونوکلونال. این اولین ژن درمانی مبتنی بر سلول برای مولتیپل میلوما است که توسط FDA تایید شده است.
Idecabtagene vicleucel یک گیرنده آنتی ژن کایمریک اتولوگ اتولوگ (CAR) با سلول T است که آنتی ژن بلوغ سلول B (BCMA) را هدف قرار می دهد. هر دوز برای سلول های T خود بیمار تنظیم می شود که برداشت، اصلاح ژنتیکی شده و سپس دوباره به بیمار وارد می شود.
In a multicenter research, 127 patients with relapsed and refractory میلوم چندگانه who had undergone at least three prior lines of antimyeloma therapy were evaluated for safety and efficacy; 88 percent had received four or more prior lines of therapies. The efficacy of idecabtagene vicleucel at doses ranging from 300 to 460 x 106 CAR-positive T cells was studied in 100 individuals. The overall response rate (ORR), complete response (CR) rate, and duration of response (DOR) were calculated using the International Myeloma Working Group Uniform Response Criteria for Multiple Myeloma by an independent response committee.
ORR 72 درصد (95 درصد CI: 62 درصد ، 81 درصد) ، با 28 درصد نرخ CR (95 درصد CI 19 درصد ، 38 درصد) بود. در مجموع 65 درصد از بیماران مبتلا به CR حداقل یک سال در آن ماندند.
یک هشدار جعبه ای برای سندرم آزادسازی سیتوکین (CRS), neurologic toxicities, hemophagocytic lymphohistiocytosis/macrophage activation syndrome, and persistent cytopenias is included on the idecabtagene vicleucel label. CRS, infections, exhaustion, musculoskeletal pain, and hypogammaglobulinemia are the most prevalent side effects of idecabtagene vicleucel.
Idecabtagene vicleucel has a risk evaluation and mitigation plan that requires healthcare facilities dispensing the medicine to be specially certified in recognising and managing CRS and nervous system toxicities. The FDA is ordering the company to conduct a post-marketing observational study involving patients treated with idecabtagene vicleucel in order to assess long-term safety.
300 تا 460 106 سلول T مثبت CAR محدوده دوز پیشنهادی برای idecabtagene vicleucel است.
ارجاع : https://www.fda.gov/
جزئیات را بررسی کنید اینجا کلیک نمایید:
