Jan 2022: برای بیماران بالغ با تومورهای سلولی اپیتلیوئیدی بدخیم دور عروقی غیرقابل برداشت یا متاستاتیک پیشرفته محلی، سازمان غذا و دارو مجوز دارد. ذرات متصل به پروتئین سیرولیموس برای سوسپانسیون تزریقی (مرتبط به آلبومین) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Efficacy was tested in 31 patients with locally advanced unresectable or metastatic malignant PEComa in AMPECT (NCT02494570), a multicenter, single-arm clinical study. On days 1 and 8 of each 21-day cycle, patients received 100 mg/m2 sirolimus protein-bound particles until disease progression or intolerable toxicity.
نرخ پاسخ کلی (ORR) و مدت زمان پاسخ (DOR) معیارهای کلیدی نتیجه اثربخشی بودند که توسط یک بررسی مرکزی مستقل کور با استفاده از RECIST v.1.1 تعیین شد. ORR 39 درصد بود (95 درصد CI: 22 درصد، 58 درصد)، که دو بیمار به طور کامل پاسخ دادند. DOR میانه برآورده نشد (95 درصد فاصله اطمینان (CI): 6.5 ماه، قابل تخمین نیست). 67 درصد از پاسخ دهندگان پاسخی داشتند که بیش از 12 ماه طول کشید و 58 درصد پاسخی داشتند که بیش از 24 ماه به طول انجامید.
استوماتیت، خستگی، بثورات پوستی، عفونت، تهوع، ادوم، اسهال، ناراحتی اسکلتی عضلانی، کاهش وزن، کاهش اشتها، سرفه، استفراغ و دیسگوزی شایع ترین عوارض جانبی (30 درصد) بودند. کاهش لنفوسیت ها، افزایش گلوکز، کاهش پتاسیم، کاهش فسفات، کاهش هموگلوبین و افزایش لیپاز شایع ترین ناهنجاری های آزمایشگاهی درجه 3 تا 4 (6 درصد) بودند.
تا زمان پیشرفت بیماری یا مسمومیت غیرقابل تحمل، دوز توصیه شده 100 میلی گرم در متر مربع است که به صورت انفوزیون IV طی 2 دقیقه در روزهای 30 و 1 هر چرخه 8 روزه تجویز می شود.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
