نوامبر 2022: Pemigatinib (Pemazyre، Incyte Corporation) توسط سازمان غذا و دارو برای استفاده در افراد مبتلا به نئوپلاسم‌های میلوئید/لنفوئیدی عودکننده یا مقاوم به درمان (MLNs) که دارای گیرنده فاکتور رشد فیبروبلاست 1 (FGFR1) تغییریافته هستند، مجوز گرفته است.
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
مشخصات دموگرافیک و پایه انتخاب شده شامل موارد زیر بود: 64% زن. 68٪ سفید؛ 3.6٪ سیاه پوست یا آفریقایی آمریکایی؛ 11 درصد آسیایی؛ 3.6٪ سرخپوستان آمریکایی/بومی آلاسکا؛ و 88% وضعیت عملکرد ECOG 0 یا 1. سن متوسط 65 سال (محدوده 39 تا 78) بود. 3.6٪ سیاه پوست یا آفریقایی آمریکایی؛ 68٪ سفید؛ و 68% سفید.
بر اساس نرخ پاسخ کامل (CR) که معیارهای پاسخ خاص به نوع بیماری مورفولوژیک را برآورده می کند، کارایی تعیین شد. 14 نفر از 18 بیمار مبتلا به بیماری خارج مدولاری (EMD) و فاز مزمن در مغز مغز (78٪؛ 95٪ CI: 52، 94) بهبودی کامل (CR) را به دست آوردند. میانگین تعداد روز تا CR 104 بود (محدوده 44 تا 435). زمان متوسط (از 1+ تا 988+ روز) به دست نیامد. دو نفر از چهار بیمار که فاز بلاست در مغز با یا بدون EMD (مدت زمان: 1+ و 94 روز) داشتند در حال بهبودی بودند. یکی از سه بیمار که به تنهایی EMD داشتند، CR (بیش از 64 روز طول کشید) را تجربه کرد. میزان پاسخ سیتوژنتیک کامل برای همه 28 بیمار - از جمله 3 بیمار بدون بیماری مورفولوژیک - 79٪ بود (22/28؛ 95٪ فاصله اطمینان: 59، 92).
هایپر فسفاتمی، سمیت ناخن، آلوپسی، استوماتیت، اسهال، خشکی چشم، خستگی، بثورات پوستی، کم خونی، یبوست، خشکی دهان، اپیستاکسی، جداشدگی شبکیه سروز، درد اندام ها، کاهش اشتها، خشکی پوست، سوء هاضمه، کمردرد، تهوع، تاری ادوم محیطی و سرگیجه شایع ترین (20%) عوارض جانبی تجربه شده توسط بیماران بود.
کاهش فسفات، کاهش لنفوسیت ها، کاهش لکوسیت ها، کاهش پلاکت ها، افزایش آلانین آمینوترانسفراز و کاهش نوتروفیل ها شایع ترین ناهنجاری های آزمایشگاهی درجه 3 یا 4 (10٪) بودند.
مصرف 13.5 میلی گرم پمیگاتینیب یک بار در روز تا زمانی که بیماری پیشرفت کند یا سمیت غیرقابل تحملی ایجاد شود، توصیه می شود.
View full prescribing information for Pemazyre.
