ممکن است 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) توسط سازمان غذا و دارو برای استفاده در بیماران بزرگسال و کودکان (12 سال و بالاتر) با بدخیمی های خونی که قرار است پس از تهویه میلوآبلاتیو پیوند خون بند ناف دریافت کنند تایید شد. به منظور تسریع بهبودی نوتروفیل ها و کاهش خطر عفونت.
در مطالعه P0501 (NCT02730299)، یک کارآزمایی تصادفی چند مرکزی، برچسب باز پیوند omidubicel-onlv یا پیوند واحد خون بند ناف دستکاری نشده (UCB) پس از شرطی سازی میلوآبلاتیو در بیماران مبتلا به بدخیمی های خونی، اثربخشی و ایمنی درمان ها ارزیابی شد. در مجموع 125 نفر به طور تصادفی انتخاب شدند که 62 نفر Omidubicel-onlv و 63 نفر UCB دریافت کردند. 52 بیمار پیوند omidubicel-onlv، با دوز متوسط 9.0 × 106 سلول / کیلوگرم (محدوده 2.1 - 47.6 X 106 سلول / کیلوگرم) سلول های CD34 + داشتند. در بازوی UCB، 56 بیمار یک یا دو واحد بند ناف (66٪ دو واحد بند ناف دریافت کردند) کاشته شدند. میانگین دوز سلول CD34+ در 42 بیمار که دوزهای سلولی پس از ذوب را ثبت کرده بودند 0.2 در 106 سلول در کیلوگرم بود (محدوده 0.0 - 0.8 X 106 سلول / کیلوگرم). پروتکل‌های شرطی‌سازی دیگری مانند پروتکل‌های مبتنی بر شیمی‌درمانی یا تابش کامل بدن مورد استفاده قرار گرفت.
زمان بهبودی نوتروفیل‌ها پس از پیوند و فراوانی شبکه کارآزمایی‌های بالینی پیوند خون و مغز (BMT CTN) عفونت‌های قارچی درجه 2/3 یا درجه 3 تا روز 100 پس از پیوند، معیارهای اولیه اثربخشی بودند. میانگین زمان بهبودی نوتروفیل 12 روز (95% CI: 10-15 روز) برای کسانی که omidubicel-onlv دریافت می کردند، و 22 روز (95% فاصله اطمینان: 19-25 روز) برای کسانی که UCB دریافت می کردند، بود. در بازوی omidubicel-onlv، 87٪ از بیماران و 83٪ از کسانی که UCB دریافت کردند، بهبودی نوتروفیل را تجربه کردند. در طول روز 100 پس از پیوند، بروز BMT CTN درجه 2/3 عفونت های قارچی باکتریایی یا درجه 3 به ترتیب 39% و 60% در دو گروه بود.
مواد تجویزی شامل یک هشدار جعبه‌ای برای واکنش‌های انفوزیون کشنده یا تهدیدکننده حیات، بیماری پیوند در مقابل میزبان (GvHD)، سندرم پیوند و شکست پیوند، مشابه داروهای مجاز UCB است. Omidubicel-onlv به 117 نفر برای هر بیماری تجویز شد. از آنها، 47٪ واکنش های تزریق، 58٪ GVHD حاد، 35٪ GVHD مزمن، و 3٪ شکست پیوند را تجربه کردند.
شایع ترین پاسخ های جانبی درجه 3-5 در بیماران مطالعه P0501 با بدخیمی های خونی درد (33%)، التهاب مخاطی (31%)، فشار خون بالا (25%) و سمیت گوارشی (19%) بود.
دوز توصیه شده omidubicel-onlv دو انفوزیون متوالی است که شامل موارد زیر است:
- یک کسر کشت شده: حداقل 8.0 × 108 کل سلول های زنده با حداقل 8.7 درصد سلول های CD34+ و حداقل 9.2 × 107 کل سلول های CD34+ و به دنبال آن
- یک کسر غیرفرهنگی: حداقل 4.0 × 108 کل سلول های زنده با حداقل 2.4 × 107 سلول های CD3+
اطلاعات کامل تجویز برای Omisirge در اینجا در دسترس خواهد بود.
