سازمان غذا و دارو، nirogacestat (OGSIVEO، SpringWorks Therapeutics, Inc.) را در 27 نوامبر 2023، برای بیماران بزرگسال مبتلا به تومورهای دسموئید در حال پیشرفت که نیاز به درمان سیستمیک دارند، مجاز کرد. این اولین درمان مجاز برای تومورهای دسموئید است.
مطالعه ای به نام DeFi (NCT03785964) به چگونگی عملکرد آن پرداخت. این یک آزمایش بین‌المللی، چند مرکزی، تصادفی (1:1)، دوسوکور، با کنترل دارونما با 142 بیمار بود که تومورهای دسموئید داشتند که بدتر می‌شد و نمی‌توانستند با جراحی درمان شوند. اگر تومور دسموئید در عرض 12 ماه پس از غربالگری پیشرفت کرده بود، بیماران واجد شرایط بودند. شرکت کنندگان به طور تصادفی تقسیم شدند تا 150 میلی گرم نیروگاستات یا دارونما را دو بار در روز تا زمان پیشرفت بیماری یا سمیت غیرقابل تحمل به صورت خوراکی مصرف کنند.
بقای بدون پیشرفت (PFS) محاسبه شده توسط RECIST نسخه 1.1 توسط یک بررسی مرکزی مستقل کورکورانه یا پیشرفت بالینی که توسط محقق ارزیابی شده و به طور مستقل مورد بازبینی قرار گرفته است، راه اصلی برای اندازه‌گیری نحوه عملکرد درمان بود. میانگین بقای بدون پیشرفت (PFS) در گروه nirogacestat تعیین نشد (95% CI: تعیین نشده) و 15.1 ماه (95% CI: 8.4، تعیین نشده) در گروه دارونما بود. نسبت خطر (HR) 0.29 (95% CI: 0.15، 0.55) با مقدار p کمتر از 0.001 بود. بررسی اولیه بقای بدون پیشرفت (PFS) با استفاده از پیشرفت رادیوگرافیک، نسبت خطر 0.31 (95٪ فاصله اطمینان (CI: 0.16، 0.62) را نشان داد.
نرخ واکنش هدف (ORR) یک معیار اضافی برای اثربخشی بود. نرخ پاسخ عینی (ORR) برای شرکت کنندگان در گروه nirogacestat 41٪ (95٪ فاصله اطمینان: 29.8، 53.8) و 8٪ (95٪ CI: 3.1، 17.3) برای کسانی که در گروه دارونما بودند (p-value=<0.001) بود. ). بهبود بدترین درد گزارش شده توسط بیمار از ابتدای مطالعه، که به نفع گروه nirogacestat بود، نتایج اثربخشی را بیشتر تایید کرد.
عوارض جانبی شایع شامل اسهال، سمیت تخمدان، بثورات پوستی، تهوع، خستگی، استوماتیت، سردرد، ناراحتی معده، سرفه، آلوپسی، عفونت دستگاه تنفسی فوقانی و تنگی نفس بود.
دوز پیشنهادی nirogacestat 150 میلی گرم است که به صورت خوراکی دو بار در روز، با یا بدون غذا، تا زمانی که بیماری پیشرفت کند یا سمیت غیرقابل قبولی ایجاد شود، مصرف شود. هر دوز 150 میلی گرمی شامل سه قرص 50 میلی گرمی است.
سرطان
Lutetium Lu 177 dotatate توسط USFDA برای کودکان 12 سال و بالاتر با GEP-NETS تایید شده است.
Lutetium Lu 177 dotatate، یک درمان پیشگامانه، اخیراً تأییدیه سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) را برای بیماران اطفال دریافت کرده است که نقطه عطف قابل توجهی در سرطان شناسی کودکان است. این تایید نشان دهنده چراغ امیدی برای کودکانی است که با تومورهای عصبی غدد (NETs) مبارزه می کنند، نوعی سرطان نادر اما چالش برانگیز که اغلب در برابر درمان های مرسوم مقاوم است.
آلیشا مندوسا
ممکن است 11، 2024
