2022 سپتامبر: ایبروتینیب (Imbruvica، Pharmacyclics LLC) توسط سازمان غذا و دارو برای استفاده در کودکان مبتلا به بیماری مزمن پیوند در مقابل میزبان (cGVHD) که کمتر از 1 سال سن دارند و یک یا چند خط درمان سیستمیک ناموفق بوده اند، تایید شده است. محلول های خوراکی، قرص ها و کپسول ها نمونه هایی از فرمولاسیون هستند.
اثربخشی ایبروتینیب در iMAGINE (NCT03790332)، یک کارآزمایی با برچسب باز، چند مرکزی، تک بازویی برای کودکان و بزرگسالان جوان با cGVHD متوسط یا شدید ارزیابی شد. شرکت کنندگان در محدوده سنی از 1 سال تا کمتر از 22 سال بودند. 47 بیمار پس از شکست یک یا چند خط داروی سیستمیک نیاز به درمان اضافی داشتند و در کارآزمایی ثبت نام کردند. اگر درگیری ادراری تناسلی در یک اندام تنها علامت cGVHD بود، بیماران از مطالعه خارج می شدند.
میانگین سنی بیمار 13 سال (محدوده 1 تا 19) بود. موارد زیر برخی از دموگرافیک 47 بیمار است: 70٪ از جمعیت مرد، 36٪ سفیدپوست، 9٪ سیاه پوست یا آفریقایی آمریکایی، و 55٪ گزارش نشده است.
نرخ پاسخ کلی (ORR) تا هفته 25 به عنوان شاخص اصلی نتیجه اثربخشی عمل کرد. بر اساس معیارهای پاسخگویی پروژه توسعه اجماع NIH در سال 2014، ORR شامل پاسخ‌های کامل یا جزئی است. در هفته 25، ORR به 60٪ رسیده بود (95٪ CI: 44، 74). میانگین زمانی که برای ارائه پاسخ طول کشید 5.3 ماه بود (95% فاصله اطمینان: 2.8، 8.8). مدت زمان متوسط برای cGVHD 14.8 ماه (95% فاصله اطمینان (CI: 4.6، قابل ارزیابی نیست) از اولین پاسخ به مرگ یا درمان‌های سیستمیک جدید بود.
کم خونی، درد اسکلتی عضلانی، تب، اسهال، ذات الریه، درد شکم، استوماتیت، ترومبوسیتوپنی و سردرد شایع ترین عوارض جانبی (20٪) و همچنین تب، اسهال، ذات الریه، درد شکم و استوماتیت بودند.
دوز توصیه شده IMBRUVICA 420 میلی گرم خوراکی یک بار در روز برای بیماران 12 ساله و بالاتر با cGVHD و 240 میلی گرم در متر مربع خوراکی یک بار در روز (تا دوز 2 میلی گرم) برای بیماران 420 تا کمتر از 1 سال با cGVHD است. ، تا پیشرفت cGVHD، عود یک بدخیمی زمینه ای یا سمیت غیرقابل قبول.
اطلاعات کامل تجویز برای Imbruvica را مشاهده کنید.
