جولای 2022: کریزوتینیب (Xalkori, Pfizer Inc.) توسط سازمان غذا و دارو (FDA) برای درمان بیماران بزرگسال و کودکان یک سال و بالاتر که لنفوم کیناز آناپلاستیک التهابی غیرقابل برداشت، عود کننده یا مقاوم به درمان (ALK) تشخیص داده شده بودند، تایید شد. تومورهای میوفیبروبلاستیک مثبت که از نظر ALK (IMT) مثبت بودند.
هم ایمنی و هم اثربخشی کریزوتینیب در دو کارآزمایی چند مرکزی جداگانه، تک بازویی و برچسب باز مورد ارزیابی قرار گرفت. این کارآزمایی‌ها شامل بیماران کودکان و بزرگسالان با IMT غیرقابل برداشت، عود کننده یا مقاوم به درمان ALK مثبت بود. بیماران اطفال در کارآزمایی ADVL0912 (NCT00939770) شرکت کردند، در حالی که بیماران بزرگسال در کارآزمایی A8081013 (NCT01121588) شرکت کردند.
نرخ پاسخ عینی شاخص اولیه اثربخشی بود که در این کارآزمایی‌ها (ORR) اندازه‌گیری شد. پاسخ عینی در 12 از 14 بیمار اطفال (که مربوط به میزان موفقیت 86٪ با فاصله اطمینان 95٪ در محدوده 57٪ تا 98٪) هنگامی که بیماران توسط یک کمیته بررسی مستقل ارزیابی شدند، یافت شد. پنج نفر از هفت بیمار بزرگسال علائم عینی بهبود را نشان دادند.
علائم استفراغ، تهوع، اسهال، درد شکم، بثورات پوستی، اختلال بینایی، عفونت دستگاه تنفسی فوقانی، سرفه، تب، درد اسکلتی- عضلانی، خستگی، ادم و یبوست شایع ترین عوارض جانبی (35 درصد) در بیماران اطفال بود. در بیماران بالغ، اختلالات بینایی، حالت تهوع و ادوم، عوارض جانبی بودند که بیشتر از سی و پنج درصد مواقع رخ می‌دادند.
کریزوتینیب باید به صورت خوراکی دو بار در روز با دوز 250 میلی گرم (میلی گرم) در بیماران بالغ تا زمانی که بیماری بدتر شود یا سمیت غیرقابل قبولی حاصل شود تجویز شود. تجویز خوراکی mg/m280 2 دو بار در روز دوز اطفال است که تا زمان پیشرفت بیماری یا سمیت غیرقابل قبول توصیه می شود.
View full prescribing information for Xalkori.
