2023 فوریه: به گفته این شرکت، درمان تحقیقاتی CAR T-cell IASO Biotherapeutics برای مولتیپل میلوما عودکننده یا مقاوم (RRMM)، CT103A، از سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) نام‌های درمان پیشرفته سریع و پزشکی بازساختی را دریافت کرده است.
این نام‌گذاری‌ها به نام داروی یتیم سال قبل درمان از سوی سازمان نظارتی اضافه می‌شود.
این نام‌گذاری‌ها، که حمایت مالی و نظارتی را ارائه می‌کنند، برای تسریع در توسعه داروهایی هستند که پتانسیل درمان بیماری‌های جدی، تهدیدکننده زندگی یا غیرمعمول را دارند که در حال حاضر درمان‌های کافی برای آنها وجود ندارد.
این شرکت در اعلامیه خود اعلام کرد: با استفاده از خط لوله محصولات نوآورانه [و] قابلیت های تولیدی و بالینی یکپارچه خود، IASO قصد دارد درمان های متحول کننده، قابل درمان و مقرون به صرفه ارائه دهد که نیازهای پزشکی برآورده نشده را برای بیماران در چین و همچنین در سراسر جهان برآورده کند. .
آزمایش CT103A در ایالات متحده در ماه مه انتظار می رود
وضعیت آهنگ سریع به شما امکان می‌دهد یک بررسی متحرک انجام دهید و ببینید آیا واجد شرایط تأیید سریع‌تر و بررسی اولویت هستید یا خیر. بررسی چرخشی به این معنی است که یک شرکت می‌تواند بخش‌هایی از یک برنامه نظارتی را در صورت آماده بودن ارسال کند، به‌جای اینکه منتظر بماند تا تمام قسمت‌ها انجام شود تا آژانس بتواند برنامه را بررسی کند.
تا زمانی که شواهد اولیه نشان دهد که مزایای درمان بر خطرات آن بیشتر است، تأیید تسریع‌شده، که «تأیید مشروط» نیز نامیده می‌شود، به درمان‌هایی داده می‌شود که در دسترس بودن فوری آنها نیاز پزشکی را که هنوز برآورده نشده است، برطرف می‌کند.
با نام RMAT، می توانید زود، اغلب و از نزدیک با FDA صحبت کنید. در مورد تایید تسریع شده، شواهد بالینی مورد نیاز برای تایید مزایای درمان و دریافت تاییدیه کامل ممکن است از منابعی غیر از کارآزمایی بالینی تاییدی سنتی باشد که معمولا در زمان و هزینه صرفه جویی می کند.
تا کنون، CT103A فقط بر روی بیماران میلوما در چین آزمایش شده است، جایی که به عنوان یک درمان پیشرفت تلقی می شد و اکنون به سرعت در حال بررسی است. در آنجا، IASO و Innovent Biologics در حال همکاری برای ساخت CT103A هستند.
در ماه دسامبر، FDA درخواست IASO را برای یک داروی جدید تحقیقاتی تایید کرد. این بدان معنی است که CT103A می تواند در آن استفاده شود آزمایش های بالینی در امریکا
یک کارآزمایی بالینی فاز 1b (NCT05698303) درمان را روی حداکثر 12 بزرگسال مبتلا به RRMM آزمایش می‌کند تا ببیند چقدر ایمن و مؤثر است. این مطالعه در مرکز سرطان MD اندرسون در دانشگاه تگزاس در هیوستون، تگزاس انجام خواهد شد. انتظار می رود در ماه می آغاز شود.
درمان با سلول های T با گیرنده آنتی ژن کایمریک (CAR) با آسان کردن سلول های T، که نوعی سلول ایمنی هستند که می توانند با سرطان مبارزه کنند، برای یافتن و حمله به سلول های سرطانی کار می کند.
جمع آوری سلول های T بیمار و تغییر آنها در آزمایشگاه برای ساخت یک گیرنده یا CAR که پروتئین های خاص روی سلول های سرطانی را تشخیص می دهد، ایده اصلی پشت این روش است. وقتی این سلول های مهندسی شده دوباره به بدن بازگردانده می شوند، باید سلول های سرطانی را بدون آسیب رساندن به سلول های سالم بدن، پیدا کرده و از بین ببرند.
CT103A goes after a protein called B-cell mature antigen that is only found in cancer cells (BCMA). It also has a small piece of a human antibody that is meant to lower the chance that the body’s immune system will attack the therapy. This is a common problem with درمان با سلول T CAR that can make it hard to re-dose them if a person’s cancer comes back.
در یک آزمایش اولیه آزمایشی فاز 1 (ChiCTR1800018137) در چین، 18 نفر مبتلا به RRMM تحت درمان قرار گرفتند. پس از گذشت حدود یک سال، همه آنها به درمان پاسخ دادند. تقریباً سه چهارم (72,2٪) پاسخ کامل یا بهتر داشتند، به این معنی که تومور آنها از بین رفته بود.
تا به امروز، درمان با سلول T CAR IOSA فقط در چین آزمایش شده است
پس از آن، فاز 1/2 آزمایشی به نام FUMANBA-1 (NCT05066646) در چین برای آزمایش ایمنی و اثربخشی CT103A در حداکثر 132 بزرگسال مبتلا به RRMM آغاز شد.
Last year, at the European Hematology Association Research Conference, a presentation was given called “Updated Phase 1/2 Data of the Safety and Efficacy of CT103A, Fully-Human BCMA-Directed CAR-T Cells in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.” This was based on data from the first two phases of the study.
تا 21 ژانویه 2022، CT103A برای درمان 79 نفر استفاده شده بود و میانگین زمان برای پیگیری نزدیک به 10 ماه بود.
این بیماران قبلاً میانگین پنج خط درمان را گذرانده بودند که برخی از آنها داروهای تعدیل کننده ایمنی، مهارکننده های پروتئازوم و مهارکننده های CD38 بودند. دوازده (15.2%) از آنها قبلاً با سلول درمانی CAR-T BCMA هدفمند غیرانسانی تحت درمان قرار گرفته بودند.
پس از میانگین 16 روز درمان، نتایج نشان داد که اکثر بیماران (94.9٪) حداقل پاسخ نسبی داشتند. این شامل 68.4 درصد از بیمارانی بود که پاسخ کامل یا بهتر و 89.9 درصد از بیمارانی که پاسخ نسبی بسیار خوب یا بهتر داشتند.
ده نفر مبتلا به میلوم اکسترامدولاری، نوعی سرطان که خارج از مغز استخوان رشد می کند، همگی پس از درمان بهبود یافتند. همه این افراد پس از درمان بهتر شدند و 90 درصد آنها بهتر یا کاملاً بهتر شدند.
The response rate for the 12 people who had سلول درمانی T با CAR before was 75%, and 41.7% of those people had a complete response or better.
از کل گروه 79 نفری، 92.4٪ نیز برای حداقل بیماری باقیمانده یا تعداد کمی از سلول های سرطانی که گاهی اوقات پس از درمان باقی می مانند و باعث عود بیماری می شوند، منفی بودند.
مشخصات ایمنی CT103A خوب بود و کار با آن آسان بود.
Most patients (94.9%) had cytokine release syndrome, which is an immune response that can be dangerous and is often seen with درمان با سلول T CAR. But most of the time, these reactions were mild or moderate and lasted about five days.
سندرم سمیت عصبی مرتبط با سلول موثر ایمنی، یک پاسخ ایمنی جدی که بر سیستم عصبی تاثیر می گذارد، در دو نفر مشاهده شد. علائم آنها خفیف یا متوسط بود و از بین رفت.
به طور کلی، CT103A پاسخ های ایمنی مخالف درمان را ایجاد نکرد، اگرچه 16.5٪ از بیماران برای آنتی بادی علیه CT103A مثبت بودند.
در یک کارآزمایی فاز 1 FUMANBA-2 (NCT05181501)، تا 20 بیمار تازه تشخیص داده شده و پرخطر مولتیپل میلوما در حال آزمایش هستند تا ببینند آیا CT103A می تواند به آنها کمک کند یا خیر.
