2023 نوامبر: برای بیماران کودکان یک سال و بالاتر با فاز مزمن (CP) Ph+ لوسمی میلوژن مزمن (CML)، یا به تازگی تشخیص داده شده (ND) یا مقاوم یا عدم تحمل (R/I) به درمان قبلی، سازمان غذا و دارو بوسوتینیب را تایید کرده است. بوسولیف، فایزر). علاوه بر این، یک فرم دوز کپسول جدید با غلظت های 50 میلی گرم و 100 میلی گرم توسط FDA تایید شده است.
کارآزمایی BCHILD (NCT04258943) کارایی بوسوتینیب را در بیماران کودکان مبتلا به ND CP Ph+ CML و R/I CP Ph+ CML ارزیابی کرد. کارآزمایی چند مرکزی، غیرتصادفی و برچسب باز بود، با اهداف تعیین دوز توصیه شده، تخمین ایمنی و تحمل، ارزیابی اثربخشی، و ارزیابی بوسوتینیب فارماکوکینتیک در این جمعیت بیمار این کارآزمایی شامل 21 بیمار مبتلا به ND CP Ph+ CML بود که با mg/m300 2 یک بار در روز تحت درمان قرار گرفتند و 28 بیمار مبتلا به R/I CP Ph+ CML تحت درمان با بوسوتینیب 300 mg/m2 تا 400 mg/m2 خوراکی یک بار در روز.
پاسخ سیتوژنتیک اصلی (MCyR)، پاسخ سیتوژنتیک کامل (CCyR) و پاسخ مولکولی اصلی (MMR) معیارهای اولیه نتیجه کارایی بودند. پاسخ سیتوژنتیک اصلی (MCyR) و کامل (CCyR) برای بیماران کودکان مبتلا به ND CP Ph+ CML به ترتیب 76.2% (95% فاصله اطمینان: 52.8، 91.8) و 71.4% (95% فاصله اطمینان: 47.8، 88.7) بود. 28.6٪ (95٪ CI: 11.3، 52.3) MMR و 14.2 ماه میانگین دوره پیگیری (محدوده: 1.1، 26.3 ماه) بود.
پاسخ‌های سیتوژنتیک اصلی (MCyR) و کامل (CCyR) برای بیماران کودکان مبتلا به R/I CP Ph+ CML به ترتیب 82.1% (CI95%: 63.1، 93.9) و 78.6% (95% فاصله اطمینان: 59، 91.7) بود. 50٪ (95٪ CI: 30.6، 69.4) MMR بود. دو نفر از 14 بیمار که به MMR رسیدند پس از دریافت درمان به ترتیب 13.6 و 24.7 ماه MMR را از دست دادند. میانگین پیگیری 23.2 ماه بود (محدوده: 1، 61.5 ماه).
در میان بیماران اطفال، اسهال، درد شکم، استفراغ، تهوع، بثورات پوستی، بی حالی، اختلال عملکرد کبد، سردرد، تب، کاهش اشتها و یبوست بیشترین عوارض جانبی گزارش شده (بیش از 20%) بود. در بیماران اطفال، افزایش کراتینین، افزایش آلانین آمینوترانسفراز یا آسپارتات آمینوترانسفراز، کاهش تعداد گلبول‌های سفید خون و کاهش تعداد پلاکت‌ها شایع‌ترین ناهنجاری‌های آزمایشگاهی بودند که از ابتدای مطالعه بدتر شدند (≥45%).
برای بیماران کودکان مبتلا به ND CP Ph+ CML، دوز توصیه شده بوسوتینیب 300 میلی گرم بر متر مربع خوراکی یک بار در روز همراه با غذا است. برای بیماران کودکان مبتلا به R/I CP Ph+ CML، دوز توصیه شده mg/m2 400 خوراکی یک بار در روز همراه با غذا است. محتویات کپسول ها را می توان با ماست یا سس سیب برای افرادی که قادر به بلعیدن نیستند ترکیب کرد.
