2022 مارس: آباتاسپت (اورنسیا، شرکت بریستول مایرز اسکوئیب) توسط سازمان غذا و دارو برای پیشگیری از بیماری حاد پیوند در مقابل میزبان (aGVHD) در بزرگسالان و بیماران اطفال 2 سال و بالاتر که پیوند سلول های بنیادی خونساز (HSCT) را از یک آلل همسان یا 1 دریافت می کنند تأیید شده است. اهداکننده نامرتبط نامرتبط این اولین درمان برای aGVHD است که توسط FDA تایید شده است. داده های دنیای واقعی (RWD) در برنامه برای تعیین اثربخشی بالینی استفاده شد. RWD به داده‌های بالینی اطلاق می‌شود که به طور سیستماتیک از منابع بسیاری، از جمله داده‌های ثبت، به منظور ارائه شواهد دنیای واقعی (RWE) جمع‌آوری می‌شوند.
در دو تحقیق، کودکان شش سال به بالا که HSCT را از یک اهداکننده نامرتبط مشابه یا 1 آللی ناسازگار دریافت کرده بودند، از نظر اثربخشی مورد بررسی قرار گرفتند.
GVHD-1 (NCT 01743131) یک کارآزمایی بالینی تصادفی (1:1)، دوسوکور و کنترل شده با دارونما بود که در آن بیماران پس از دریافت 8 آنتی ژن از 8 لکوسیت انسانی (HLA)، آباتاسپت یا دارونما را در ترکیب با CNI و MTX دریافت کردند. )-همسان HSCT. در حالی که بقای شدید (درجه III-IV) بدون aGVHD در بیمارانی که Orencia دریافت کردند در مقایسه با بیمارانی که دارونما را در روز 180 پس از پیوند دریافت کردند (HR 0.55؛ 95 درصد فاصله اطمینان (CI): 0.26، 1.18) به طور قابل توجهی بهبود نیافت، نرخ OS در روز. 180 بعد از HSCT 97 درصد (95 درصد فاصله اطمینان: 89 درصد، 99 درصد) برای بیمارانی که آباتاسپت دریافت کردند در مقایسه با 84 درصد (95 درصد فاصله اطمینان: 73 درصد، 91 درصد) برای بیماران بود (HR 0.33؛ 95 درصد فاصله اطمینان: 0.12، 0.93. ). در روز 180 پس از HSCT، میزان بقای متوسط و شدید (درجه II-IV) بدون aGVHD برای بیمارانی که آباتاسپت دریافت کردند 50٪ (95 درصد فاصله اطمینان: 38 درصد، 61 درصد)، در مقایسه با 32 درصد (95 درصد فاصله اطمینان) بود. : 21 درصد، 43 درصد) برای بیمارانی که دارونما دریافت کردند (HR 0.54؛ 95 درصد فاصله اطمینان (CI: 0.35، 0.83).
GVHD-2، یک تجزیه و تحلیل بالینی بر اساس داده‌های مرکز تحقیقات بین‌المللی پیوند خون و مغز (CIBMTR) در بیمارانی که بین سال‌های 7 تا 8 2011 مورد از 2018 HLA مشابه HSCT دریافت کردند، شواهد بیشتری از اثربخشی را نشان داد. نتایج 54 بیمار تحت درمان با abatacept همراه با CNI و MTX برای پیشگیری از aGVHD با 162 بیمار به طور تصادفی از رجیستری CIBMTR که تنها با CNI و MTX درمان شده بودند، مقایسه شد. بیمارانی که آباتاسپت را در ترکیب با CNI و MTX دریافت کردند، 98 درصد (95 درصد فاصله اطمینان: 78 درصد، 100 درصد) نرخ سیستم عامل در روز 180 بعد از HSCT داشتند، در مقایسه با 75 درصد (95 درصد فاصله اطمینان: 67 درصد، 82 درصد) برای بیماران. که به تنهایی CNI و MTX دریافت کردند.
کم خونی، فشار خون، فعال شدن مجدد CMV/عفونت CMV، تب، ذات الریه، اپیستاکسی، کاهش سلول های CD4، هیپرمنیزیمی و آسیب حاد کلیه شایع ترین عوارض جانبی (ده درصد) آباتاسپت برای پیشگیری از aGVHD هستند. به بیمارانی که آباتاسپت دریافت می کنند، باید پیش از شروع درمان و شش ماه پس از آن، پروفیلاکسی ضد ویروسی برای عفونت ویروس اپشتین بار داده شود، همچنین از نظر عفونت/فعال شدن مجدد سیتومگالوویروس تحت نظارت قرار گیرند.
دوز پیشنهادی آباتاسپت بر اساس سن بیمار تعیین می شود و در مواد تجویزی ذکر شده است. اطلاعات نسخه Orencia به طور کامل در دسترس است.
Project Orbis، یک مرکز عالی انکولوژی FDA، برای انجام این بررسی استفاده شد. پروژه Orbis مکانیزمی را برای شرکای جهانی ایجاد می کند تا همزمان داروهای سرطان شناسی را ارسال و بررسی کنند. FDA روی این بررسی با Health Canada، Swissmedic و وزارت بهداشت اسرائیل کار کرد. سایر نهادهای نظارتی همچنان در حال بررسی درخواست ها هستند.
