Junio 2022: Después de dos o más líneas de terapia sistémica, la FDA otorgó la aprobación acelerada de tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis Pharmaceuticals Corporation) para pacientes adultos con linfoma folicular (FL) en recaída o refractario.
La aprobación se basó en los resultados del ensayo ELARA (NCT03568461), un ensayo multicéntrico, de un solo grupo y abierto que evaluó tisagenlecleucel, una terapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) dirigida CD19, en pacientes adultos refractarios o recayó dentro de los 6 meses posteriores a completar dos o más líneas de terapia sistémica (incluido un anticuerpo anti-CD20 y un agente alquilante) o se administró Tisagenlecleucel como una única infusión intravenosa después de una quimioterapia linfodeplectora, con una dosis objetivo de 0.6 a 6.0 x 108 CAR- células T viables positivas.
La tasa de respuesta general (ORR) y la duración de la respuesta (DOR), según lo establecido por un comité de revisión independiente, fueron las principales medidas de eficacia. El ORR fue del 86 % (IC del 95 %: 77, 92) entre 90 pacientes en el análisis de eficacia principal, con una tasa de RC del 68 % (IC del 95 %: 57, 77). No se cumplió la mediana de DOR, con el 75 % de los encuestados (95 % IC: 63, 84) aún respondiendo después de 9 meses. La ORR fue del 86 % (IC del 95 %: 77, 92) para todos los pacientes que se sometieron a leucaféresis (n=98), con una tasa de RC del 67 % (IC del 95 %: 57, 76).
síndrome de liberación de citoquinas, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
