Agosto 2021: La Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó idecabtagene vicleucel (Abecma, Bristol Myers Squibb) para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída o refractario después de cuatro o más líneas de terapia previas, incluido un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anti-CD38. anticuerpo monoclonal. Esta es la primera terapia génica basada en células para el mieloma múltiple aprobada por la FDA.
Idecabtagene vicleucel es un tratamiento de células T con receptor de antígeno quimérico autólogo (CAR) diseñado genéticamente que se dirige al antígeno de maduración de células B (BCMA). Cada dosis se adapta a las propias células T del paciente, que se recolectan, modifican genéticamente y luego se reintroducen en el paciente.
In a multicenter research, 127 patients with relapsed and refractory mieloma múltiple who had undergone at least three prior lines of antimyeloma therapy were evaluated for safety and efficacy; 88 percent had received four or more prior lines of therapies. The efficacy of idecabtagene vicleucel at doses ranging from 300 to 460 x 106 CAR-positive T cells was studied in 100 individuals. The overall response rate (ORR), complete response (CR) rate, and duration of response (DOR) were calculated using the International Myeloma Working Group Uniform Response Criteria for Multiple Myeloma by an independent response committee.
La ORR fue del 72 por ciento (IC del 95 por ciento: 62 por ciento, 81 por ciento), con una tasa de RC del 28 por ciento (IC del 95 por ciento 19 por ciento, 38 por ciento). Un total del 65 por ciento de los pacientes que alcanzaron RC permanecieron en él durante al menos un año.
Un recuadro de advertencia para síndrome de liberación de citocinas (SLC), neurologic toxicities, hemophagocytic lymphohistiocytosis/macrophage activation syndrome, and persistent cytopenias is included on the idecabtagene vicleucel label. CRS, infections, exhaustion, musculoskeletal pain, and hypogammaglobulinemia are the most prevalent side effects of idecabtagene vicleucel.
Idecabtagene vicleucel has a risk evaluation and mitigation plan that requires healthcare facilities dispensing the medicine to be specially certified in recognising and managing CRS and nervous system toxicities. The FDA is ordering the company to conduct a post-marketing observational study involving patients treated with idecabtagene vicleucel in order to assess long-term safety.
300 a 460 106 células T CAR positivas es el rango de dosis sugerido para idecabtagene vicleucel.
Referencia: https://www.fda.gov/
Ver detalles esta página:
