Agosto 2021: Después del fracaso de al menos dos líneas anteriores de terapia sistémica, la Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó belumosudil (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC), un inhibidor de la quinasa, para pacientes adultos y pediátricos de 12 años o más con enfermedad de injerto contra huésped crónica (EICH crónica).
Para evaluar la eficacia se utilizó KD025-213 (NCT03640481), un experimento multicéntrico, aleatorizado, de etiqueta abierta y de rango de dosis en el que se trató a 65 pacientes con EICH crónica con belumosudil 200 mg administrados por vía oral una vez al día.
La tasa de respuesta general (TRO) hasta el día 7 del ciclo 1 fue la principal medida final de eficacia, con la respuesta general definida como una respuesta completa (RC) o una respuesta parcial (RP) de acuerdo con el Proyecto de desarrollo de consenso de los NIH de 2014 sobre ensayos clínicos en injertos crónicos. -Pautas para la enfermedad frente al hospedador. La ORR fue del 75% (IC del 95 por ciento: 63, 85); El 6% de los pacientes tuvo una respuesta completa y el 69% tuvo una respuesta parcial. El tiempo promedio que tomó obtener una primera respuesta fue de 1.8 meses (IC del 95 por ciento: 1.0, 1.9). La duración media de la respuesta para la EICH crónica fue de 1.9 meses, medida desde la primera respuesta hasta la progresión, la muerte o nuevos tratamientos sistémicos (IC del 95 por ciento: 1.2, 2.9). No se produjo mortalidad o iniciación de nuevos medicamentos sistémicos en el 62 por ciento (IC del 95 por ciento: 46, 74) de los pacientes que lograron una respuesta durante al menos 12 meses después de la respuesta.
Infecciones, astenia, náuseas, diarrea, disnea, tos, edoema, hemorragia, dolor abdominal, dolor musculoesquelético, dolor de cabeza, disminución de fosfato, aumento de gamma glutamil transferasa, disminución de linfocitos e hipertensión fueron las reacciones adversas más comunes (20%), incluidas las de laboratorio. anormalidades.
Belumosudil debe tomarse una vez al día, con alimentos, en una dosis de 200 mg.
