Empresa británica de biotecnología. MiNA Terapéutica ‘innovative RNA therapy may enhance liver cancer patients’ response to standard treatment. The therapy uses a double-stranded RNA that can activate a target gene called CEBPA. Packaging double-stranded RNA in lipid nanoparticles helps to penetrate into liver cells that are often difficult to reach and can control gene expression in the nucleus. It is understood that the low level expression of certain genes is related to liver células cancerosas and other liver diseases. In laboratory studies, increasing the expression of CEBPA to restore its protein levels to normal can help reduce the growth of cancer cells.
Entre los pacientes que recibieron ARN pequeño activado biotecnológico (ARNsa), dos de ellos mostraron una respuesta completa después de recibir sorafenib y el otro mostró una respuesta parcial después del tratamiento con lenvatinib. Este es el primer ensayo de terapia con ARNsa en humanos. Dado que la investigación aún se encuentra en sus primeras etapas, las empresas de biotecnología esperan ahora reunir pruebas más relevantes.
La empresa también espera realizar en el futuro la misma prueba farmacológica en pacientes con cirrosis y también coopera con Boehringer Ingelheim en otros proyectos para enfermedades hepáticas. Después de un largo período de desarrollo, cada vez han entrado en el mercado más tratamientos con ARN. A diferencia de las terapias MiNA que activan la expresión genética, la mayoría utiliza tecnología de interferencia de ARN (ARNi) para reducir la expresión genética. Recientemente, la Comisión Europea aprobó Onpattro, el primer fármaco de ARNi desarrollado por Alnylam para el tratamiento de la polineuropatía.
