2022 de noviembre Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) ha sido autorizado por la Administración de Alimentos y Medicamentos para su uso en personas con neoplasias mieloides/linfoides (MLN) en recaída o refractarias que tienen un receptor 1 del factor de crecimiento de fibroblastos alterado (FGFR1).
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
Las características demográficas y de referencia seleccionadas incluyeron lo siguiente: 64% mujeres; 68% blanco; 3.6% negros o afroamericanos; 11% asiático; 3.6% indio americano/nativo de Alaska; y 88% estado funcional ECOG de 0 o 1. La mediana de edad fue de 65 años (rango, 39 a 78); 3.6% negros o afroamericanos; 68% blanco; y 68% blanco.
Sobre la base de las tasas de respuesta completa (CR) que cumplieron con los criterios de respuesta específicos para el tipo de enfermedad morfológica, se determinó la eficacia. 14 de los 18 pacientes con enfermedad extramedular (EMD) y fase crónica en la médula (78%; IC 95%: 52, 94) obtuvieron remisión completa (RC). El número promedio de días a CR fue 104 (rango, 44 a 435). No se alcanzó la mediana de tiempo (de 1+ a 988+ días). Dos de los cuatro pacientes que tenían fase blástica en la médula con o sin EMD (duración: 1+ y 94 días) estaban en remisión. Uno de los tres pacientes que solo tenían EMD experimentó una RC (que duró más de 64 días). La tasa de respuesta citogenética completa para los 28 pacientes, incluidos 3 sin enfermedad morfológica, fue del 79 % (22/28; IC del 95 %: 59, 92).
Hiperfosfatemia, toxicidad ungueal, alopecia, estomatitis, diarrea, ojo seco, fatiga, erupción cutánea, anemia, estreñimiento, boca seca, epistaxis, desprendimiento de retina seroso, dolor en las extremidades, disminución del apetito, piel seca, dispepsia, dolor de espalda, náuseas, visión borrosa, el edema periférico y los mareos fueron las reacciones adversas más frecuentes (20 %) experimentadas por los pacientes.
Fosfato reducido, linfocitos reducidos, leucocitos reducidos, plaquetas reducidas, alanina aminotransferasa elevada y neutrófilos reducidos fueron las anomalías de laboratorio de Grado 3 o 4 más prevalentes (10%).
Se aconseja tomar 13.5 mg de pemigatinib una vez al día hasta que la enfermedad progrese o exista una toxicidad intolerable.
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