Mayo 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos para su uso en pacientes adultos y pediátricos (12 años de edad y mayores) con neoplasias malignas hematológicas que están programados para recibir un trasplante de sangre del cordón umbilical después del acondicionamiento mieloablativo para acelerar la recuperación de neutrófilos y reducir el riesgo de infección.
En el estudio P0501 (NCT02730299), un ensayo aleatorizado, multicéntrico y abierto de trasplante de omidubicel-onlv o trasplante de unidad de sangre del cordón umbilical no manipulado (UCB) después del acondicionamiento mieloablativo en pacientes con neoplasias malignas hematológicas, se evaluó la eficacia y la seguridad de los tratamientos. Se asignó aleatoriamente un total de 125 personas, 62 recibieron omidubicel-solo y 63 recibieron UCB. 52 pacientes se sometieron a un trasplante de omidubicel solo, con una dosis mediana de 9.0 X 106 células/kg (rango 2.1 - 47.6 X 106 células/kg) de células CD34+. En el brazo UCB, a 56 pacientes se les implantaron una o dos unidades de cordón (el 66 % recibió dos unidades de cordón). La mediana de la dosis de células CD34+ en los 42 pacientes en los que se registró la dosis de células después de la descongelación fue de 0.2 X 106 células/kg (rango 0.0 - 0.8 X 106 células/kg). Se utilizaron otros protocolos de acondicionamiento, como los basados en quimioterapia o irradiación corporal total.
El tiempo hasta la recuperación de los neutrófilos después del trasplante y la frecuencia de infecciones bacterianas o fúngicas de grado 2/3 de la Red de ensayos clínicos de trasplante de sangre y médula (BMT CTN) hasta el día 3 después del trasplante fueron las principales medidas de resultado de eficacia. La mediana del tiempo hasta la recuperación de los neutrófilos fue de 100 días (IC del 12 %: 95 a 10 días) para los que recibieron omidubicel solo y de 15 días (IC del 22 %: 95 a 19 días) para los que recibieron UCB. En el grupo de omidubicel solo, el 25 % de los pacientes y el 87 % de los que recibieron UCB experimentaron recuperación de neutrófilos. Hasta el día 83 después del trasplante, la incidencia de infecciones bacterianas o fúngicas de grado 100/2 del BMT CTN fue del 3% y el 3%, respectivamente, en los dos grupos.
El material de prescripción incluye un recuadro de advertencia para reacciones a la infusión mortales o potencialmente mortales, enfermedad de injerto contra huésped (GvHD), síndrome de injerto y falla del injerto, similar a la de los medicamentos UCB autorizados. Omidubicel-solo se administró a 117 personas por cualquier enfermedad; de ellos, el 47 % experimentó reacciones a la infusión, el 58 % experimentó EICH aguda, el 35 % experimentó EICH crónica y el 3 % experimentó falla del injerto.
Las reacciones adversas de grado 3 a 5 más frecuentes en los pacientes del estudio P0501 con neoplasias hematológicas fueron dolor (33 %), inflamación de las mucosas (31 %), hipertensión (25 %) y toxicidad gastrointestinal (19 %).
La dosis recomendada de omidubicel-solo es de dos infusiones secuenciales que consisten en lo siguiente:
- una fracción cultivada: un mínimo de 8.0 × 108 células viables totales con un mínimo de 8.7 por ciento de células CD34+ y un mínimo de 9.2 × 107 total de células CD34+, seguido de
- a Fracción no cultivada: un mínimo de 4.0 × 108 células viables totales con un mínimo de 2.4 × 107 células CD3+.
La información de prescripción completa para Omisirge estará disponible aquí.
