2022 de septiembre: Ibrutinib (Imbruvica, Pharmaciclics LLC) fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos para su uso en pacientes pediátricos con enfermedad crónica de injerto contra huésped (cGVHD, por sus siglas en inglés) que son menores de 1 año y han fallado en una o más líneas de terapia sistémica. La solución oral, las píldoras y las cápsulas son ejemplos de formulaciones.
La eficacia de ibrutinib se evaluó en iMAGINE (NCT03790332), un ensayo abierto, multicéntrico y de un solo brazo para niños y adultos jóvenes con EICHc moderada o grave. Los participantes tenían edades comprendidas entre 1 año y menos de 22 años. 47 pacientes necesitaron tratamiento adicional después de que fallaran una o más líneas de medicación sistémica y se inscribieron en el ensayo. Si la afectación genitourinaria en un solo órgano era el único signo de EICHc, se excluía a los pacientes.
La edad promedio de los pacientes fue de 13 años (rango, 1 a 19). Los siguientes son algunos de los datos demográficos de los 47 pacientes: el 70 % de la población es masculina, el 36 % es blanca, el 9 % es negra o afroamericana y el 55 % no se informa.
La tasa de respuesta general (ORR) hasta la semana 25 sirvió como el principal indicador de resultado de efectividad. De acuerdo con los Criterios de Respuesta del Proyecto de Desarrollo de Consenso de los NIH de 2014, la ORR incluye respuestas completas o parciales. Para la semana 25, la ORR había alcanzado el 60 % (IC del 95 %: 44, 74). El tiempo medio que tardó en dar una respuesta fue de 5.3 meses (IC 95%: 2.8, 8.8). La mediana de duración de la EICHc fue de 14.8 meses (IC del 95 %: 4.6, no evaluable) desde la primera respuesta hasta la muerte o nuevos tratamientos sistémicos.
Anemia, dolor musculoesquelético, pirexia, diarrea, neumonía, dolor abdominal, estomatitis, trombocitopenia y dolor de cabeza fueron los eventos adversos más frecuentes (20%), al igual que pirexia, diarrea, neumonía, dolor abdominal y estomatitis.
La dosis recomendada de IMBRUVICA es de 420 mg por vía oral una vez al día para pacientes mayores de 12 años con cGVHD y 240 mg/m2 por vía oral una vez al día (hasta una dosis de 420 mg) para pacientes de 1 a menos de 12 años con cGVHD , hasta progresión de cGVHD, recurrencia de una neoplasia maligna subyacente o toxicidad inaceptable.
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