Ene 2023: La droga nadofaragene firadenovec-vncg (Adstiladrin, Ferring Pharmaceuticals) ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos para pacientes adultos con cáncer de vejiga sin invasión muscular (NMIBC, por sus siglas en inglés) de alto riesgo que no responde y que tienen carcinoma in situ (CIS, por sus siglas en inglés) con o sin tumores papilares.
En el estudio CS-003 (NCT02773849), un ensayo multicéntrico de un solo brazo que incluyó a 157 pacientes con TVNMI de alto riesgo y 98 de los cuales tenían CIS cuya respuesta podía examinarse, se evaluó la eficacia. Una vez cada tres meses durante un máximo de 12 meses, toxicidad intolerable o CVNMI de alto grado recurrente, los pacientes recibieron 75 ml de nadofaragene firadenovec-vncg por instilación intravesical (3 x 1011 partículas virales/ml [vp/ml]). A los pacientes se les permitió continuar recibiendo nadofaragene firadenovec-vncg cada tres meses siempre que no hubiera una recurrencia de alto grado.
La respuesta completa (RC) en cualquier momento y la durabilidad de la respuesta fueron las principales métricas de resultados de eficacia (DoR). Para calificar como CR, se requería una cistoscopia negativa junto con TURBT, biopsias y citología de orina relevantes. Se tomaron al azar cinco biopsias de vejiga diferentes de pacientes que aún estaban en CR después de un año. La mediana de DoR fue de 9.7 meses (rango: 3, 52+), la tasa de RC fue del 51 % (IC del 95 %: 41 %, 61 %) y el 46 % de los pacientes que respondieron permanecieron en CR durante al menos un año.
Los efectos secundarios más frecuentes (incidencia del 10 %) fueron el aumento de la hiperglucemia, la descarga en el lugar de la instilación, el aumento de los triglicéridos, el cansancio, el espasmo de la vejiga, la urgencia miccional, el aumento de la creatinina, la hematuria, la reducción del fosfato, los escalofríos, la disuria y la pirexia, así como las anomalías en las pruebas ( >15%).
Usando un catéter urinario, administre 75 mL de nadofaragene firadenovec-vncg en la vejiga una vez cada tres meses a una concentración de 3 x 1011 vp/mL. Se aconseja tomar un anticolinérgico como premedicación antes de cada instilación.
