El 14 de enero de 2019, cabozantinib (CABOMETYX, Exelixis, Inc.) fue aprobado por la Food and Drug Administration para pacientes con carcinoma hepatocelular (CHC) que hayan sido tratados previamente con sorafenib.
La aprobación se basó en un estudio multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, aleatorizado (2: 1) CELESTIAL (NCT01908426) en pacientes con CHC que habían recibido previamente sorafenib y tenían daño hepático en la clase A de Child Pugh. cabozantinib 60 mg una vez al día por vía oral (n = 470) o placebo (n = 237) antes del empeoramiento de la enfermedad o toxicidad inapropiada.
La principal medida de eficacia fue la supervivencia global (SG); Las medidas de resultado adicionales fueron la supervivencia libre de progresión (SLP) y la tasa de respuesta global (TRG), según la evaluación de los investigadores según RECIST 1.1. La mediana de SG fue de 10.2 meses (IC del 95%: 9.1,12.0) para los pacientes que recibieron cabozantinib y de 8 meses (IC del 95%: 6.8; 9.4) para los que recibieron placebo (HR 0.76; IC del 95%: 0.63; 0.92; p = 0.0049) . La mediana de la SLP fue de 5.2 meses (4.0, 5.5) y 1.9 meses (1.9, 1.9), en los brazos de cabozantinib y placebo, respectivamente (HR 0.44; IC del 95%: 0.36, 0.52; p <0.001). La ORR fue del 4% (IC del 95%: 2.3, 6.0) en el brazo de cabozantinib y del 0.4% (IC del 95%: 0.0, 2.3) en el brazo de placebo.
La diarrea, la fatiga, la disminución del apetito, la eritrodisestesia palmoplantar, las náuseas, la hipertensión y los vómitos son las reacciones adversas más comunes en aproximadamente el 25 por ciento de los pacientes que recibieron cabozantinib en ensayos clínicos para minimizar la frecuencia.
La dosis recomendada de cabozantinib es de 60 mg por vía oral, al menos 1 hora antes o 2 horas después de una comida, una vez al día.
FDA concedió a esta solicitud la designación de medicamento huérfano. Los profesionales de la salud deben informar a la FDA de todos los eventos adversos graves que se sospeche estén asociados con el uso de cualquier medicamento y dispositivo. Sistema de informes MedWatch o llamando al 1-800-FDA-1088.
