Ιούνιος 2022: Μετά από δύο ή περισσότερες γραμμές συστηματικής θεραπείας, ο FDA χορήγησε το tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis Pharmaceuticals Corporation) επίσπευσε την έγκριση για ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό ωοθυλακικό λέμφωμα (FL).
Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα της δοκιμής ELARA (NCT03568461), μιας πολυκεντρικής, μονού σκέλους, ανοιχτής δοκιμής που αξιολογεί το tisagenlecleucel, μια θεραπεία με χιμαιρικό υποδοχέα αντιγόνου (CAR) Τ-κυττάρων κατευθυνόμενης από CD19, σε ενήλικες ασθενείς που ήταν ανθεκτικοί ή υποτροπίασε εντός 6 μηνών μετά την ολοκλήρωση δύο ή περισσότερων γραμμών συστηματικής θεραπείας (συμπεριλαμβανομένου ενός αντισώματος αντι-CD20 και ενός αλκυλιωτικού παράγοντα) ή το Tisagenlecleucel χορηγήθηκε ως εφάπαξ ενδοφλέβια έγχυση μετά από χημειοθεραπεία λεμφοκαταστροφής, με δόση στόχο 0.6 έως 6.0 x 108 CAR θετικά βιώσιμα Τ κύτταρα.
Το συνολικό ποσοστό απόκρισης (ORR) και η διάρκεια της απόκρισης (DOR), όπως καθορίστηκαν από μια ανεξάρτητη επιτροπή επανεξέτασης, ήταν τα κύρια μέτρα αποτελεσματικότητας. Το ORR ήταν 86 τοις εκατό (95 τοις εκατό CI: 77, 92) μεταξύ 90 ασθενών στην ανάλυση πρωτογενούς αποτελεσματικότητας, με ποσοστό CR 68 τοις εκατό (95 τοις εκατό CI: 57, 77). Η διάμεση DOR δεν τηρήθηκε, με το 75% των ερωτηθέντων (95 τοις εκατό CI: 63, 84) να εξακολουθούν να ανταποκρίνονται μετά από 9 μήνες. Το ORR ήταν 86 τοις εκατό (95 τοις εκατό CI: 77, 92) για όλους τους ασθενείς που είχαν λευκαφαίρεση (n=98), με ποσοστό CR 67 τοις εκατό (95 τοις εκατό CI: 57, 76).
Σύνδρομο απελευθέρωσης κυτοκίνης, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
Δείτε τις πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης για το Kymriah.
