Αύγουστος 2021: Ο FDA έδωσε axicabtagene ciloleucel (Yescarta, Kite Pharma, Inc.) ταχεία έγκριση για ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό ωοθυλακικό λέμφωμα (FL) μετά από δύο ή περισσότερες γραμμές συστηματικής θεραπείας.
Μια μονοκεντρική, ανοιχτής ετικέτας, πολυκεντρική δοκιμή (ZUMA-5; NCT03105336) αξιολόγησε το axicabtagene ciloleucel, έναν κατευθυνόμενο από το CD19 χιμαιρικό υποδοχέα αντιγόνου (CAR) Τ-λεμφοκυττάρων, σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική FL μετά από δύο ή περισσότερες γραμμές συστηματική θεραπεία, συμπεριλαμβανομένου του συνδυασμού ενός μονοκλωνικού αντισώματος αντι-CD20 και ενός αλκυλιωτικού παράγοντα, σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσα. Μία εφάπαξ ενδοφλέβια έγχυση axicabtagene ciloleucel δόθηκε μετά από χημειοθεραπεία λεμφοκαταστροφής.
Μια αμερόληπτη επιτροπή αναθεώρησης όρισε τα κύρια μέτρα αποτελεσματικότητας: ποσοστό αντικειμενικής απόκρισης (ORR) και διάρκεια απόκρισης (DOR). Το ORR ήταν 91 τοις εκατό (95 τοις εκατό CI: 83, 96) μεταξύ 81 ασθενών στην ανάλυση πρωτογενούς αποτελεσματικότητας, με ποσοστό πλήρους ύφεσης (CR) 60 τοις εκατό και διάμεσο χρόνο ανταπόκρισης έναν μήνα. Η διάμεση DOR δεν επιτεύχθηκε και το 76.2 τοις εκατό των ασθενών παρέμειναν σε ύφεση μετά από ένα χρόνο (95 τοις εκατό CI: 63.9, 84.7). Το ORR ήταν 89 τοις εκατό (95 τοις εκατό CI: 83, 94) για όλους τους λευκαφαιρισμένους ασθενείς σε αυτήν τη δοκιμή (n=123), με ποσοστό CR 62 τοις εκατό.
Μια προειδοποίηση σε κουτί για σύνδρομο απελευθέρωσης κυτοκίνης (CRS) and neurologic toxicities is included in the prescribing material for axicabtagene ciloleucel. CRS occurred in 88 percent (Grade 3, 10%) of patients with non-lymphoma Hodgkin’s (NHL) in investigations using axicabtagene ciloleucel, while neurologic toxicities occurred in 81 percent (Grade 3, 26 percent). CRS, fever, hypotension, encephalopathy, tachycardia, fatigue, headache, febrile neutropenia, nausea, infections with pathogen unspecified, decreased appetite, chills, diarrhoea, tremor, musculoskeletal pain, cough, hypoxia, constipation, vomiting, arrhythmias, and dizziness are the most common non-laboratory adverse reactions (incidence 20%) in patients with NHL.
