Αύγουστος 2021: Μετά από αποτυχία τουλάχιστον δύο προηγούμενων γραμμών συστηματικής θεραπείας, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων ενέκρινε belumosudil (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC), ένας αναστολέας κινάσης, για ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς 12 ετών και άνω με χρόνια νόσο μοσχεύματος έναντι ξενιστή (χρόνια GVHD).
Το KD025-213 (NCT03640481), ένα τυχαιοποιημένο, ανοικτού σήματος, πολυκεντρικό πείραμα δοσολογίας στο οποίο 65 ασθενείς με χρόνια GVHD έλαβαν θεραπεία με belumosudil 200 mg που χορηγήθηκε από το στόμα μία φορά την ημέρα, χρησιμοποιήθηκε για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας.
Το συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης (ORR) μέσω του Κύκλου 7 Ημέρα 1 ήταν το κύριο τελικό μέτρο αποτελεσματικότητας, με τη συνολική ανταπόκριση να ορίζεται ως πλήρης ανταπόκριση (CR) ή μερική απόκριση (PR) σύμφωνα με το 2014 NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in Chronic Graft κατευθυντήριες γραμμές -versus-Host Disease. Το ORR ήταν 75% (95% CI: 63, 85). Το 6% των ασθενών είχε πλήρη ανταπόκριση και το 69% είχε μερική απόκριση. Ο μέσος χρόνος που χρειάστηκε για να λάβει μια πρώτη απάντηση ήταν 1.8 μήνες (95 % CI: 1.0, 1.9). Η μέση διάρκεια ανταπόκρισης για χρόνια GVHD ήταν 1.9 μήνες, μετρούμενη από την πρώτη απόκριση έως την εξέλιξη, το θάνατο ή τις νέες συστηματικές θεραπείες (95 % CI: 1.2, 2.9). Δεν σημειώθηκε θνησιμότητα ή νέα συστηματική έναρξη φαρμακευτικής αγωγής στο 62 % (95 % CI: 46, 74) των ασθενών που πέτυχαν ανταπόκριση για τουλάχιστον 12 μήνες μετά την ανταπόκριση.
Λοιμώξεις, ασθένεια, ναυτία, διάρροια, δύσπνοια, βήχας, οίδημα, αιμορραγία, κοιλιακό άλγος, μυοσκελετικός πόνος, πονοκέφαλος, μειωμένα φωσφορικά άλατα, αυξημένη γάμμα γλουταμυλ τρανσφεράση, μειωμένα λεμφοκύτταρα και υπέρταση ήταν οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (20%), συμπεριλαμβανομένου του εργαστηρίου ανωμαλίες.
Το Belumosudil πρέπει να λαμβάνεται μία φορά την ημέρα, με φαγητό, σε δόση 200 mg.
