Jan 2022: Για ενήλικες ασθενείς με τοπικά προχωρημένους ανεγχείρητους ή μεταστατικούς κακοήθεις περιαγγειακούς όγκους επιθηλιακών κυττάρων, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων έχει άδεια Σωματίδια συνδεδεμένα με την πρωτεΐνη sirolimus για ενέσιμο εναιώρημα (συνδεδεμένο με λευκωματίνη) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Η αποτελεσματικότητα δοκιμάστηκε σε 31 ασθενείς με τοπικά προχωρημένο μη εξαιρέσιμο ή μεταστατικό κακοήθη PEComa στο AMPECT (NCT02494570), μια πολυκεντρική κλινική μελέτη ενός σκέλους. Τις ημέρες 1 και 8 κάθε κύκλου 21 ημερών, οι ασθενείς έλαβαν 100 mg/m2 σωματίδια συνδεδεμένα με την πρωτεΐνη sirolimus μέχρι την εξέλιξη της νόσου ή την αφόρητη τοξικότητα.
Το συνολικό ποσοστό απόκρισης (ORR) και η διάρκεια της απόκρισης (DOR) ήταν τα βασικά μέτρα αποτελεσμάτων αποτελεσματικότητας, όπως καθορίστηκαν από μια τυφλή ανεξάρτητη κεντρική ανασκόπηση χρησιμοποιώντας το RECIST v.1.1. Το ORR ήταν 39 τοις εκατό (95 τοις εκατό CI: 22 τοις εκατό, 58 τοις εκατό), με δύο ασθενείς να ανταποκρίνονται πλήρως. Η διάμεση DOR δεν τηρήθηκε (95 τοις εκατό CI: 6.5 μήνες, μη εκτιμήσιμη). Το 67 τοις εκατό των ερωτηθέντων είχε μια απάντηση που διήρκεσε περισσότερο από 12 μήνες και το 58 τοις εκατό είχε μια απάντηση που διήρκεσε περισσότερο από 24 μήνες.
Στοματίτιδα, κόπωση, εξάνθημα, λοίμωξη, ναυτία, οίδημα, διάρροια, μυοσκελετική δυσφορία, μειωμένο βάρος, μειωμένη όρεξη, βήχας, έμετος και δυσγευσία ήταν οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (30%). Μειωμένα λεμφοκύτταρα, αυξημένη γλυκόζη, μειωμένο κάλιο, μειωμένα φωσφορικά, μειωμένη αιμοσφαιρίνη και αυξημένη λιπάση ήταν οι πιο διαδεδομένες εργαστηριακές ανωμαλίες βαθμού 3 έως 4 (6%).
Μέχρι την εξέλιξη της νόσου ή την αφόρητη τοξικότητα, η συνιστώμενη δόση είναι 100 mg/m2 χορηγούμενη ως ενδοφλέβια έγχυση για 30 λεπτά τις ημέρες 1 και 8 κάθε κύκλου 21 ημερών.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
