Βρετανική εταιρεία βιοτεχνολογίας MiNA Therapeutics ‘innovative RNA therapy may enhance liver cancer patients’ response to standard treatment. The therapy uses a double-stranded RNA that can activate a target gene called CEBPA. Packaging double-stranded RNA in lipid nanoparticles helps to penetrate into liver cells that are often difficult to reach and can control gene expression in the nucleus. It is understood that the low level expression of certain genes is related to liver Καρκίνος and other liver diseases. In laboratory studies, increasing the expression of CEBPA to restore its protein levels to normal can help reduce the growth of cancer cells.
Μεταξύ των ασθενών που έλαβαν βιοτεχνολογικό μικρό ενεργοποιημένο RNA (saRNA), δύο από αυτούς εμφάνισαν πλήρη ανταπόκριση μετά τη λήψη sorafenib και ο άλλος έδειξε μερική ανταπόκριση μετά τη θεραπεία με lenvatinib. Αυτή είναι η πρώτη δοκιμή θεραπείας με saRNA σε ανθρώπους. Δεδομένου ότι η έρευνα βρίσκεται ακόμα στα αρχικά της στάδια, οι εταιρείες βιοτεχνολογίας ελπίζουν τώρα να συγκεντρώσουν περισσότερα σχετικά στοιχεία.
Η εταιρεία ελπίζει επίσης να πραγματοποιήσει το ίδιο τεστ φαρμάκων σε ασθενείς με κίρρωση στο μέλλον και επίσης συνεργάζεται με την Boehringer Ingelheim για την πραγματοποίηση άλλων έργων για ασθένειες του ήπατος. Μετά από μια μακρά περίοδο ανάπτυξης, όλο και περισσότερες θεραπείες RNA έχουν εισέλθει στην αγορά. Σε αντίθεση με τις θεραπείες MiNA που ενεργοποιούν τη γονιδιακή έκφραση, οι περισσότερες χρησιμοποιούν τεχνολογία παρεμβολής RNA (RNAi) για να μειώσουν την γονιδιακή έκφραση. Πρόσφατα, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το Onpattro, το πρώτο φάρμακο RNAi που αναπτύχθηκε από την Alnylam για τη θεραπεία της πολυνευροπάθειας.
Η θεραπεία με RNA δείχνει υπόσχεση για τη θεραπεία του καρκίνου του ήπατος
