Νοέμβριος 2022: Η πεμιγατινίμπη (Pemazyre, Incyte Corporation) έχει λάβει άδεια χρήσης από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων για χρήση σε άτομα με υποτροπιάζοντα ή ανθεκτικά μυελοειδή/λεμφοειδή νεοπλάσματα (MLNs) που έχουν τροποποιημένο υποδοχέα 1 αυξητικού παράγοντα ινοβλαστών (FGFR1).
Το FIGHT-203 (NCT03011372), μια πολυκεντρική ανοιχτή δοκιμή ενός σκέλους με 28 ασθενείς που είχαν υποτροπιάζοντα ή ανθεκτικά MLN με αναδιάταξη FGFR1, αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα. Οι ασθενείς που πληρούσαν τα κριτήρια επιλεξιμότητας είτε δεν ήταν κατάλληλοι είτε είχαν υποτροπιάσει μετά από αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (allo-HSCT) ή θεραπεία τροποποίησης της νόσου (π.χ. χημειοθεραπεία). Η πεμιγατινίμπη χορηγούνταν έως ότου η νόσος προχωρήσει, η τοξικότητα έγινε αφόρητη ή οι ασθενείς μπορούσαν να λάβουν allo-HSCT.
Τα επιλεγμένα δημογραφικά και βασικά χαρακτηριστικά περιελάμβαναν τα ακόλουθα: 64% γυναίκες. 68% λευκό; 3.6% μαύροι ή αφροαμερικανοί. 11% Ασιάτες; 3.6% Αμερικανός Ινδιάνος/Ιθαγενής Αλάσκα; και 88% κατάσταση απόδοσης ECOG 0 ή 1. Η διάμεση ηλικία ήταν 65 έτη (εύρος, 39 έως 78). 3.6% μαύροι ή αφροαμερικανοί. 68% λευκό; και 68% λευκό.
Με βάση τα ποσοστά πλήρους ανταπόκρισης (CR) που πληρούσαν τα κριτήρια ανταπόκρισης ειδικά για το είδος της μορφολογικής ασθένειας, προσδιορίστηκε η αποτελεσματικότητα. 14 από τους 18 ασθενείς με εξωμυελική νόσο (EMD) και χρόνια φάση στον μυελό (78%· 95% CI: 52, 94) εμφάνισαν πλήρη ύφεση (CR). Ο μέσος αριθμός ημερών έως την CR ήταν 104. (εύρος, 44 έως 435). Ο διάμεσος χρόνος (από 1+ έως 988+ ημέρες) δεν επιτεύχθηκε. Δύο από τους τέσσερις ασθενείς που είχαν βλαστική φάση στον μυελό με ή χωρίς EMD (διάρκεια: 1+ και 94 ημέρες) ήταν σε ύφεση. Ένας από τους τρεις ασθενείς που είχαν μόνο EMD παρουσίασε CR (διάρκειας 64+ ημερών). Το ποσοστό πλήρους κυτταρογενετικής ανταπόκρισης και για τους 28 ασθενείς - συμπεριλαμβανομένων 3 χωρίς μορφολογική νόσο - ήταν 79% (22/28, 95% CI: 59, 92).
Υπερφωσφαταιμία, τοξικότητα νυχιών, αλωπεκία, στοματίτιδα, διάρροια, ξηροφθαλμία, κόπωση, εξάνθημα, αναιμία, δυσκοιλιότητα, ξηροστομία, επίσταξη, ορώδης αποκόλληση αμφιβληστροειδούς, πόνος στα άκρα, μειωμένη όρεξη, ξηρό δέρμα, δυσπεψία, πόνος στην πλάτη, ναυτία, θαμπάδα Το περιφερικό οίδημα και η ζάλη ήταν οι πιο συχνές (20%) ανεπιθύμητες ενέργειες που παρουσίασαν οι ασθενείς.
Τα μειωμένα φωσφορικά, μειωμένα λεμφοκύτταρα, μειωμένα λευκοκύτταρα, μειωμένα αιμοπετάλια, αυξημένη αμινοτρανσφεράση αλανίνης και μειωμένα ουδετερόφιλα ήταν οι πιο διαδεδομένες εργαστηριακές ανωμαλίες Βαθμού 3 ή 4 (10%).
Συνιστάται να λαμβάνετε 13.5 mg πεμιγατινίμπης μία φορά την ημέρα έως ότου η νόσος προχωρήσει ή υπάρξει αφόρητη τοξικότητα.
View full prescribing information for Pemazyre.
