Σεπτέμβριος 2022: Το Ibrutinib (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων για χρήση σε παιδιατρικούς ασθενείς με χρόνια νόσο του μοσχεύματος έναντι του ξενιστή (cGVHD) που είναι ηλικίας κάτω του 1 έτους και έχουν αποτύχει σε μία ή περισσότερες γραμμές συστηματικής θεραπείας. Το πόσιμο διάλυμα, τα χάπια και οι κάψουλες είναι παραδείγματα σκευασμάτων.
Η αποτελεσματικότητα του ibrutinib αξιολογήθηκε στο iMAGINE (NCT03790332), μια ανοιχτή, πολυκεντρική δοκιμή με ένα σκέλος για παιδιά και νεαρούς ενήλικες με μέτρια ή σοβαρή cGVHD. Οι συμμετέχοντες κυμαίνονταν σε ηλικία από 1 έτους έως κάτω των 22 ετών. 47 ασθενείς χρειάστηκαν επιπλέον θεραπεία αφού μια ή περισσότερες σειρές συστηματικής φαρμακευτικής αγωγής απέτυχαν και εντάχθηκαν στη δοκιμή. Εάν η εμπλοκή του ουρογεννητικού συστήματος σε ένα μεμονωμένο όργανο ήταν το μόνο σημάδι cGVHD, οι ασθενείς αποκλείονταν.
Η μέση ηλικία των ασθενών ήταν 13 έτη (εύρος, 1 έως 19). Τα ακόλουθα είναι μερικά από τα δημογραφικά στοιχεία των 47 ασθενών: το 70% του πληθυσμού είναι άνδρες, το 36% είναι λευκοί, το 9% είναι μαύροι ή Αφροαμερικανοί και το 55% δεν έχει αναφερθεί.
Το συνολικό ποσοστό απόκρισης (ORR) έως την Εβδομάδα 25 χρησίμευσε ως ο κύριος δείκτης αποτελεσμάτων αποτελεσματικότητας. Σύμφωνα με τα κριτήρια απόκρισης του NIH Consensus Development Project Response 2014, το ORR περιλαμβάνει πλήρεις ή μερικές απαντήσεις. Μέχρι την Εβδομάδα 25, το ORR είχε φτάσει στο 60% (95% CI: 44, 74). Ο μέσος χρόνος που χρειάστηκε για να δοθεί μια απάντηση ήταν 5.3 μήνες (95% CI: 2.8, 8.8). Η διάμεση διάρκεια για το cGVHD ήταν 14.8 μήνες (95% CI: 4.6, μη αξιολογήσιμο) από την πρώτη ανταπόκριση στον θάνατο ή σε νέες συστηματικές θεραπείες.
Anemia, musculoskeletal pain, pyrexia, diarrhoea, pneumonia, abdominal pain, stomatitis, thrombocytopenia, and headache were the most frequent adverse events (20%), as were pyrexia, diarrhoea, pneumonia, abdominal pain, and stomatitis.
Η συνιστώμενη δόση του IMBRUVICA είναι 420 mg από του στόματος μία φορά την ημέρα για ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με cGVHD και 240 mg/m2 από του στόματος μία φορά την ημέρα (έως δόση 420 mg) για ασθενείς ηλικίας 1 έως κάτω των 12 ετών με cGVHD , μέχρι την εξέλιξη του cGVHD, την υποτροπή μιας υποκείμενης κακοήθειας ή την απαράδεκτη τοξικότητα.
Δείτε τις πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης για το Imbruvica.
