Jan 2023: Το φάρμακο nadofaragene firadenovec-vncg (Adstiladrin, Ferring Pharmaceuticals) έχει εγκριθεί από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων για ενήλικες ασθενείς με υψηλού κινδύνου, μη ανταποκρινόμενο, μη διηθητικό καρκίνο της ουροδόχου κύστης (NMIBC) που έχει καρκίνωμα in situ (CIS) με ή χωρίς θηλώδεις όγκους.
Στη Μελέτη CS-003 (NCT02773849), μια πολυκεντρική δοκιμή ενός σκέλους που περιελάμβανε 157 ασθενείς με NMIBC υψηλού κινδύνου και 98 από τους οποίους είχαν CIS που μπορούσε να εξεταστεί για ανταπόκριση, αξιολογήθηκε η αποτελεσματικότητα. Μία φορά κάθε τρεις μήνες για έως και 12 μήνες, αφόρητη τοξικότητα ή επαναλαμβανόμενο NMIBC υψηλού βαθμού, οι ασθενείς έλαβαν nadofaragene firadenovec-vncg 75 mL ενδοκυστική ενστάλαξη (3 x 1011 ιικά σωματίδια/mL [vp/mL]). Επιτρεπόταν στους ασθενείς να συνεχίσουν να λαμβάνουν nadofaragene firadenovec-vncg κάθε τρεις μήνες εφόσον δεν υπήρχε υψηλού βαθμού υποτροπή.
Η πλήρης απόκριση (CR) ανά πάσα στιγμή και η διάρκεια της απόκρισης ήταν οι κύριες μετρήσεις αποτελεσμάτων αποτελεσματικότητας (DoR). Για να χαρακτηριστεί ως CR, απαιτήθηκε αρνητική κυστεοσκόπηση μαζί με σχετικό TURBT, βιοψίες και κυτταρολογία ούρων. Πέντε διαφορετικές βιοψίες ουροδόχου κύστης λήφθηκαν τυχαία από ασθενείς που βρίσκονταν ακόμη στο CR μετά από ένα χρόνο. Η διάμεση DoR ήταν 9.7 μήνες (εύρος: 3, 52+), το ποσοστό CR ήταν 51% (95% CI: 41%, 61%) και το 46% των ασθενών που ανταποκρίθηκαν παρέμειναν σε CR για τουλάχιστον ένα χρόνο.
Αυξημένη υπεργλυκαιμία, έκκριση από το σημείο ενστάλαξης, αυξημένα τριγλυκερίδια, κόπωση, σπασμός της ουροδόχου κύστης, επείγουσα ούρηση, αυξημένη κρεατινίνη, αιματουρία, μειωμένα φωσφορικά, ρίγη, δυσουρία και πυρεξία ήταν οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (επίπτωση 10%), καθώς και ανωμαλίες της εξέτασης. >15%).
Χρησιμοποιώντας έναν καθετήρα ούρων, χορηγήστε 75 mL nadofaragene firadenovec-vncg στην ουροδόχο κύστη μία φορά κάθε τρεις μήνες σε συγκέντρωση 3 x 1011 vp/mL. Συνιστάται να λαμβάνετε ένα αντιχολινεργικό ως προφάρμακο πριν από κάθε ενστάλαξη.
Δείτε τις πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης για το Adstiladrin.
