Η Dova Pharmaceuticals είπε ότι η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε τα δισκία Doptelet (avatrombopag) της θυγατρικής της θυγατρικής της AkaRx για τη θεραπεία χαμηλού αριθμού αιμοπεταλίων (θρομβοπενία) σε ενήλικες με χρόνια ηπατική νόσο (CLD) που πρόκειται να υποβληθούν σε χειρουργική επέμβαση για καρκίνο ή ένα δόντι. Αξίζει να αναφέρουμε ότι πρόκειται για το τρίτο νέο φάρμακο που εγκρίνεται από τον FDA μέσα σε μια εβδομάδα και το πρώτο φάρμακο που εγκρίνεται αυτή τη στιγμή για το σκοπό αυτό.
Τα αιμοπετάλια είναι άχρωμα κύτταρα που παράγονται στο μυελό των οστών και βοηθούν στο σχηματισμό θρόμβων αίματος στα αιμοφόρα αγγεία και στην πρόληψη της αιμορραγίας. Η χημειοθεραπεία του καρκίνου συνήθως προκαλεί θρομβοπενία.
Το Doptelet (avatrombopag) είναι ο αγωνιστής των υποδοχέων της θρομβοποιητίνης (TPO) δεύτερης γενιάς, μία φορά την ημέρα. Το Doptelet μπορεί να μιμηθεί την επίδραση του TPO, είναι ο κύριος ρυθμιστής της φυσιολογικής παραγωγής αιμοπεταλίων. Το φάρμακο έχει λάβει προσόντα αξιολόγησης προτεραιότητας για τη θεραπεία της θρομβοπενίας σε ενήλικες με CLD που θα υποβληθούν σε χειρουργική επέμβαση.
Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Doptelet επαληθεύτηκαν σε δύο δοκιμές (ADAPT-1 και ADAPT-2). Αυτές οι μελέτες περιελάμβαναν συνολικά 435 ασθενείς με χρόνια ηπατική νόσο και σοβαρή θρομβοπενία, οι οποίοι θα υποβληθούν σε χειρουργική επέμβαση που συνήθως απαιτεί μεταγγίσεις αιμοπεταλίων. Αυτές οι δοκιμές αξιολόγησαν την επίδραση του από του στόματος doptelet σε δύο επίπεδα δόσης σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο για 5 ημέρες θεραπείας. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι σε σύγκριση με την ομάδα εικονικού φαρμάκου, ένα υψηλότερο ποσοστό ασθενών στην ομάδα των επιπέδων Doptelet με δύο δόσεις είχαν αυξημένο αριθμό αιμοπεταλίων και δεν χρειάστηκε να λάβουν μετάγγιση αιμοπεταλίων ή οποιαδήποτε θεραπεία διάσωσης την ημέρα της χειρουργικής επέμβασης και εντός 7 ημερών μετά τη θεραπεία . Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Doptelet είναι πυρετός, πόνος στο στομάχι (κοιλιακό), ναυτία, πονοκέφαλος, κόπωση και πρήξιμο των χεριών και των ποδιών (οίδημα).
«Οι ασθενείς με χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων και χρόνια ηπατική νόσο που χρειάζονται χειρουργική επέμβαση έχουν αυξημένο κίνδυνο αιμορραγίας», δήλωσε ο Δρ Richard Pazdur, διευθυντής του Κέντρου Αριστείας στην Ογκολογία και αναπληρωτής διευθυντής του Γραφείου Αιματολογικών και Ογκολογικών Προϊόντων στο Κέντρο FDA. για την αξιολόγηση και την έρευνα φαρμάκων. Αυξήστε τον αριθμό των αιμοπεταλίων. Αυτό το φάρμακο μπορεί να μειώσει ή να εξαλείψει την ανάγκη για μετάγγιση αιμοπεταλίων, (μετάγγιση αιμοπεταλίων) μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο μόλυνσης και άλλων ανεπιθύμητων ενεργειών.
