August 2021: Die FDA hat nachgegeben Axicabtagene-Ciloleucel (Yescarta, Kite Pharma, Inc.) beschleunigte Zulassung für erwachsene Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom (FL) nach zwei oder mehr systemischen Therapielinien.
In einer einarmigen, offenen, multizentrischen Studie (ZUMA-5; NCT03105336) wurde Axicabtagene Ciloleucel, eine CD19-gerichtete chimäre Antigenrezeptor (CAR)-T-Zelltherapie, bei erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem FL nach zwei oder mehr Behandlungslinien untersucht systemische Therapie, einschließlich der Kombination eines monoklonalen Anti-CD20-Antikörpers und eines Alkylierungsmittels, bei erwachsenen Patienten mit Rückfall. Eine einzelne intravenöse Infusion von Axicabtagen-Ciloleucel wurde nach einer lymphodepletierenden Chemotherapie verabreicht.
Ein unparteiischer Prüfungsausschuss definierte die wichtigsten Wirksamkeitsmaße: objektive Ansprechrate (ORR) und Ansprechdauer (DOR). Die ORR betrug 91 Prozent (95-Prozent-KI: 83, 96) bei 81 Patienten in der primären Wirksamkeitsanalyse, mit einer vollständigen Remissionsrate (CR) von 60 Prozent und einer mittleren Zeit bis zum Ansprechen von einem Monat. Der mittlere DOR wurde nicht erreicht und 76.2 Prozent der Patienten blieben nach einem Jahr in Remission (95-Prozent-KI: 63.9, 84.7). Die ORR betrug 89 Prozent (95-Prozent-KI: 83, 94) für alle leukapheresierten Patienten in dieser Studie (n=123), mit einer CR-Rate von 62 Prozent.
Eine eingerahmte Warnung für Zytokin-Freisetzungs-Syndrom (CRS) and neurologic toxicities is included in the prescribing material for axicabtagene ciloleucel. CRS occurred in 88 percent (Grade 3, 10%) of patients with non-lymphoma Hodgkin’s (NHL) in investigations using axicabtagene ciloleucel, while neurologic toxicities occurred in 81 percent (Grade 3, 26 percent). CRS, fever, hypotension, encephalopathy, tachycardia, fatigue, headache, febrile neutropenia, nausea, infections with pathogen unspecified, decreased appetite, chills, diarrhoea, tremor, musculoskeletal pain, cough, hypoxia, constipation, vomiting, arrhythmias, and dizziness are the most common non-laboratory adverse reactions (incidence 20%) in patients with NHL.
