Die FDA hat sein bahnbrechendes Medikament gewährt Quizartinib a Durchbruchbehandlung. Quizartinib ist eine FLT3 In der Forschung befindlicher Inhibitor zur Behandlung erwachsener Patienten mit Rückfällen / feuerfest FLT3-ITD akute myeloische Leukämie ( AML ). Diese Identifizierung wird die Entwicklung von beschleunigen Quizartinib und es wird erwartet, dass Patienten so schnell wie möglich neue Medikamente erhalten.
AML ist bösartig blood and bone marrow cancer die dazu führt, dass sich dysfunktionale krebsartige Leukozyten unkontrolliert vermehren und ansammeln und die Produktion normaler Blutzellen beeinträchtigen. In den Vereinigten Staaten werden in diesem Jahr voraussichtlich mehr als 19000 Name der neu diagnostizierten Patienten und mehr als 10000 Ge AML Todesfälle. Die 2005-2011 Umfrageergebnisse zeigen, dass die 5- Jahresüberlebensrate von AML Patienten ist nur 26% Dies ist die niedrigste aller Leukämietypen. FLT3 Genmutation ist die häufigste genetische Mutation in AML Patienten, während FLT3-ITD ist die häufigste Mutation von FLT3 Gen und etwa ein Viertel von AML Patienten tragen diese Mutation. Im Vergleich zu Patienten, die diese Mutation nicht trugen, Patienten mit FLT3-ITD mutations had a worse prognosis, a higher risk of cancer recurrence, and a greater risk of death after relapse. Even if these patients receive a hematopoietic stem cell transplant ( HSCT ) ist die Wahrscheinlichkeit eines erneuten Auftretens von Krebs nach der Behandlung immer noch höher als bei Patienten, die diese Mutation nicht tragen. Derzeit gibt es keine zugelassene Behandlung für diese Krankheit. Daher wird erwartet, dass diese bahnbrechende Therapie den Patienten mit neue Hoffnung bringt FLT3-ITD .
Neben der bahnbrechenden Therapieidentifikation Quizartinib auch erhalten FDA Fast-Track-Qualifikation für Rückfälle / feuerfest AML Therapie und die Orphan-Drug-Qualifikation für AML ausgestellt durch FDA und der Europäischen Arzneimittel-Agentur ( EMA ). Quizartinib ist befindet sich noch in der Forschungs- und Entwicklungsphase und wurde in keinem Land zugelassen. Sicherheit und Toleranz müssen noch zertifiziert werden. Es wird jedoch erwartet, dass diese Zulassung die Entwicklung des Arzneimittels beschleunigt, was für die Patienten wirklich eine gute Nachricht ist.
