2023. März: CAR-T-Zelltherapie ist eine neuartige und wirksame Krebsbehandlungsmethode, die die Behandlung von Krebs, insbesondere Blutkrebs, revolutioniert hat. Diese Therapie erzielt eine therapeutische Wirkung oder heilt Krankheiten, indem sie beschädigtes genetisches Material repariert oder rekonstruiert. Seit Roseberg 1986 erstmals tumorinfiltrierende Lymphozyten (TILs) zur Behandlung von Melanomen isolierte, hat die Entwicklung der modifizierten T-Zelltherapie erheblich an Dynamik gewonnen. Seit die FDA das erste zugelassen hat CAR-T-Therapie, Kymriah, im Jahr 2017 ist der CAR-T-Markt schnell gewachsen. Laut Frost & Sullivan wird die globale CAR-T-Marktgröße voraussichtlich von 10 Millionen US-Dollar im Jahr 2017 auf 1.08 Milliarden US-Dollar im Jahr 2020 und dann auf 9.05 Milliarden US-Dollar im Jahr 2025 ansteigen, mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 55 % von 2019 bis 2025 und ist damit das am schnellsten wachsende Segment des globalen Marktes für Zell- und Gentherapien (CGT).
Die CAR-T-Therapie ist eines der Untersegmente der CGT-Therapie. Basierend auf der Herkunft der T-Zellen lässt sich die CAR-T-Therapie in zwei Kategorien einteilen. Autolog CAR-T-Zelltherapie, bei der die eigenen Immunzellen des Patienten zum Einsatz kommen, und die allogene CAR-T-Zelltherapie, bei der T-Zellen aus Spenderblut oder gelegentlich auch Nabelschnurblut zum Einsatz kommen. Die meisten CAR-T-Therapien sind autolog CAR T-Zelltherapien, die typischerweise die unten beschriebenen Schritte umfassen:
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1) T-Zellen werden aus dem peripheren Blut des Patienten gewonnen;
2) Virale Vektoren wie AAV modifizieren dann T-Zellen mit CAR-Genen, die gegen ein bestimmtes Zelloberflächenprotein auf Krebszellen gerichtet sind;
3) Die modifizierte CAR-T-Zellpopulation wird entsprechend dem Gewicht des Patienten erweitert;
4) Die expandierten CAR-T-Zellen werden dann dem Patienten wieder infundiert. Der gesamte Herstellungsprozess dauert zwischen einer und drei Wochen und erfordert GMP-Konformität in einer hochreinen Umgebung.
Die CAR-T-Therapie hat bei der Behandlung von B-Zell-Krebsarten, die gegenüber einer Chemotherapie resistent oder refraktär sind, einschließlich R/R, B-ALL, NHL und MM, ein noch nie dagewesenes Erfolgsniveau erreicht. Auch die Wirksamkeit der Behandlung solider Tumoren wird derzeit untersucht. CD19- und BCMA-targetierende CAR-T-Therapien erzielen unter allen CAR-T-Therapien den größten klinischen Erfolg. Vier der sechs von der FDA zugelassenen CAR-T-Therapien zielen auf CD19 ab, während zwei auf BCMA abzielen.
Der größte Vorteil gegenüber nieder- und großmolekularen Medikamenten besteht darin, dass Patienten die lebenslange Behandlung chronischer Krankheiten durch eine begrenzte Anzahl oder sogar nur eine Dosis ersetzen können.
Die Vereinigten Staaten waren Vorreiter bei der Entwicklung des CAR-T-Industrie. Mitte der 2010er Jahre hatte China jedoch schnell gelernt und holte zu den Vereinigten Staaten auf. Die Haupttreiber sind im Wesentlichen auf die Unterstützung der chinesischen Regierung für die Entwicklung eines CGT-Ökosystems zurückzuführen, das aus Biotech-Unternehmen, Akademikern, Gesundheitsdienstleistern, Investoren und der Regierung besteht. Nach der Priorisierung der Biotechnologie im dreizehnten Fünfjahresplan betonte die chinesische Regierung ihre Strategie, die Innovation und Entwicklung der Biotechnologieindustrie, einschließlich der Zelltherapie, zu beschleunigen. Darüber hinaus haben die zuständigen Ministerien ermutigende Handlungsverordnungen erlassen.
Nach der Veröffentlichung der Stellungnahmen des Staatsrates zur Reform des Systems zur Bewertung, Überprüfung und Zulassung von Arzneimitteln und Medizinprodukten im Jahr 2015 wurde auch der Kapitalmarkt aktiv. Bei einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 45 % haben chinesische Zelltherapieunternehmen zwischen 2.4 und 2018 rund 2021 Milliarden USD an Finanzmitteln aufgebracht.
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Aufgrund dieses florierenden Ökosystems übertraf die Zahl der CAR-T-Therapieversuche in China bis 2018 die in den Vereinigten Staaten. Bis Juni 2022 hatten chinesische Unternehmen 342 klinische CAR-T-Studien durchgeführt. Malignome der B-Linie gehörten zu den häufigsten Manifestationen. Zwei CAR-T Produkte haben kommerzielle Anwendungen: Jacarta im Juni 2021 und Relma-cel im September 2021 unter zahlreichen Medikamentenkandidaten.
Laut Frost & Sullivan wird der inländische CAR-T-Markt voraussichtlich von 0.2 Milliarden CNY im Jahr 2021 auf 8 Milliarden CNY im Jahr 2025 und dann auf 28.9 Milliarden CNY im Jahr 2030 steigen, bei einer CAGR von 45 % von 2022 bis 2030. Trotz Die Tatsache, dass der chinesische CAR-T-Markt noch in den Kinderschuhen steckt, ist eine starke treibende Kraft.
Obwohl die beiden zugelassenen CAR-T-Produkte von den chinesisch-amerikanischen Joint Ventures Fosun Kite und JW Terapeutics stammen, haben inländische Anbieter in den letzten Jahren Durchbrüche erzielt und zu globalen Playern aufgeschlossen. Legend Biotech, IASO Biotherapeutics und CARsgen Therapeutics haben alle die NDA-Zulassung für ihre BCMA CAR-T-Produkte erhalten und sind damit führend in der BCMA CAR-T-Therapie. CD19-CAR-T-Produkte stehen im Fokus von Juventas Therapeutics, Gracell Biotechnologies, Hrain Biotechnology, ImunoPharm, der Shanghai Cell Therapy Group und zahlreichen inländischen Unternehmen. Juventas Therapeutics ist führend im chinesischen CD19 CAR-T-Therapie now that the NMPA has accepted its NDA for CNCT19. CARsgen Therapeutics is a global leader in solid tumours, and CT041 is the first CAR-T candidate for treating solid tumours to enter Phase II klinische Versuche. Bioheng Biotech und BRL Biotech (chinesisch: ) schaffen neue allogene CAR-T-Märkte.
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