Juni 2022: Efter to eller flere linjer med systemisk terapi tildelte FDA tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis Pharmaceuticals Corporation) fremskyndet godkendelse til voksne patienter med recidiverende eller refraktær follikulær lymfom (FL).
Godkendelsen var baseret på resultaterne af ELARA-studiet (NCT03568461), et multicenter, enkelt-arm, åbent studie, der evaluerer tisagenlecleucel, en CD19-styret kimærisk antigenreceptor (CAR) T-celleterapi, hos voksne patienter, som var refraktære eller tilbagefald inden for 6 måneder efter at have afsluttet to eller flere linjer med systemisk behandling (inklusive et anti-CD20-antistof og et alkyleringsmiddel), eller Tisagenlecleucel blev givet som en enkelt intravenøs infusion efter lymfodepleterende kemoterapi med en måldosis på 0.6 til 6.0 x 108 CAR- positive levedygtige T-celler.
Den overordnede responsrate (ORR) og varigheden af respons (DOR), som fastsat af en uafhængig revisionskomité, var de vigtigste effektmål. ORR var 86 procent (95 procent CI: 77, 92) blandt 90 patienter i den primære effektanalyse, med en CR-rate på 68 procent (95 procent CI: 57, 77). Medianen DOR blev ikke opfyldt, idet 75 % af de adspurgte (95 % CI: 63, 84) stadig svarede efter 9 måneder. ORR var 86 procent (95 procent CI: 77, 92) for alle patienter, der havde leukaferese (n=98), med en CR-rate på 67 procent (95 procent CI: 57, 76).
Cytokinfrigivelsessyndrom, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
